Teoretické overenie v sociologickom výskume: Metodológia a metódy

V spoločenských vedách existujú rôzne typy výskumu a podľa toho aj príležitosti pre výskumníka. Vedieť o nich vám pomôže vyriešiť tie najťažšie problémy.

0 Kliknite, ak to bolo užitočné =ъ

Stratégie výskumu
V spoločenských vedách je zvykom rozlišovať dve najčastejšie výskumné stratégie – kvantitatívnu a kvalitatívnu.
Kvantitatívna stratégia zahŕňa použitie deduktívneho prístupu na testovanie hypotéz alebo teórií, vychádza z pozitivistického prístupu prírodných vied a má objektivistický charakter. Kvalitatívna stratégia sa zameriava na induktívny prístup k rozvíjaniu teórií, odmieta pozitivizmus, zameriava sa na individuálnu interpretáciu sociálnej reality a má konštruktivistický charakter.
Každá stratégia zahŕňa použitie špecifických metód zberu údajov a analýzy. Kvantitatívna stratégia je založená na zbere numerických údajov (kódovanie údajov z hromadných prieskumov, súhrnných testovacích údajov atď.) a využívaní metód matematickej štatistiky na ich analýzu. Kvalitatívna stratégia je zasa založená na zbere textových dát (texty individuálnych rozhovorov, dáta z pozorovaní účastníkov a pod.) a ich ďalšom štruktúrovaní pomocou špeciálnych analytických techník.
Od začiatku 90. rokov sa začala aktívne rozvíjať zmiešaná stratégia, ktorá pozostáva z integrácie princípov, metód zberu a analýzy údajov z kvalitatívnych a kvantitatívnych stratégií s cieľom získať validnejšie a spoľahlivejšie výsledky.

Výskumné návrhy
Po určení účelu štúdie sa musí určiť vhodný typ dizajnu. Dizajn výskumu je kombináciou požiadaviek týkajúcich sa zberu a analýzy údajov potrebných na dosiahnutie cieľov štúdie.
Hlavné typy dizajnu:
Prierezový dizajn zahŕňa zber údajov z relatívne veľkého počtu pozorovacích jednotiek. Typicky zahŕňa použitie metódy výberu vzoriek na reprezentáciu všeobecnej populácie. Údaje sa zbierajú raz a majú kvantitatívny charakter. Ďalej sa vypočítajú deskriptívne a korelačné charakteristiky a vyvodia sa štatistické závery.
Pozdĺžny návrh pozostáva z opakovaných prierezových prieskumov na zistenie zmien v priebehu času. Je rozdelená na panelové štúdie (opakované prieskumy zahŕňajú tých istých ľudí) a kohortové štúdie (opakované prieskumy zahŕňajú rôzne skupiny ľudí, ktorí predstavujú rovnakú populáciu).
Experimentálny návrh zahŕňa identifikáciu vplyvu nezávislej premennej na závislú premennú vyrovnávaním hrozieb, ktoré môžu ovplyvniť povahu zmeny v závislej premennej.
Návrhy prípadových štúdií sú navrhnuté tak, aby podrobne študovali jeden alebo malý počet prípadov. Dôraz sa nekladie na distribúciu výsledkov na celú populáciu, ale na kvalitu teoretického rozboru a vysvetlenia mechanizmu fungovania konkrétneho javu.

Ciele výskumu
Medzi ciele sociálneho výskumu patrí popis, vysvetlenie, hodnotenie, porovnanie, analýza vzťahov a štúdium vzťahov príčin a následkov.
Deskriptívne úlohy sa riešia jednoduchým zberom údajov jednou z metód vhodných pre danú situáciu – dotazovaním, pozorovaním, analýzou dokumentov atď. Jednou z hlavných úloh je zaznamenávať dáta tak, aby to v budúcnosti umožňovalo ich agregáciu.
Na riešenie vysvetľujúcich problémov sa používa množstvo výskumných prístupov (napríklad historické štúdie, prípadové štúdie, experimenty), ktoré sa zaoberajú analýzou komplexných údajov. Ich cieľom nie je len jednoducho zozbierať fakty, ale aj identifikovať významy veľkého súboru sociálnych, politických, kultúrnych prvkov spojených s problémom.
Všeobecným účelom hodnotiacich štúdií je preskúmať programy alebo projekty z hľadiska informovanosti, účinnosti, dosahovania cieľov atď. Získané výsledky sa zvyčajne používajú na ich zlepšenie a niekedy jednoducho na lepšie pochopenie fungovania príslušných programov a projektov.

Porovnávací výskum sa používa na hlbšie pochopenie skúmaného javu identifikáciou jeho spoločných a charakteristických čŕt v rôznych sociálnych skupinách. Najväčšie z nich sa uskutočňujú v medzikultúrnom a medzinárodnom kontexte.
Výskum na stanovenie vzťahov medzi premennými sa tiež nazýva korelačný výskum. Výsledkom takýchto štúdií je produkcia špecifických popisných informácií (pozri napríklad analýzu párových väzieb). Ide v podstate o kvantitatívny výskum.
Stanovenie vzťahu príčina-následok zahŕňa uskutočnenie experimentálnych štúdií. V sociálnych a behaviorálnych vedách existuje niekoľko typov tohto typu výskumu: randomizované experimenty, skutočné experimenty (zahŕňajú vytvorenie špeciálnych experimentálnych podmienok, ktoré simulujú potrebné podmienky), sociometria (samozrejme, ako to pochopil Ya. Moreno), garfinkeling.

ŠTÚDIUM VÝVOJ DIZAJNU

V prvej fáze je dizajn starostlivo vypracovaný (z angl. dizajn- tvorivý nápad) pre budúci výskum.

V prvom rade sa vypracuje výskumný program.

Program zahŕňa tému, účel a ciele štúdie, formulované hypotézy, definíciu predmetu štúdie, jednotky a objem pozorovaní, slovník pojmov, popis štatistických metód na vytvorenie výberovej populácie, zber, uchovávanie, spracovanie a analýzu údajov , metodika realizácie pilotnej štúdie, zoznam použitých štatistických nástrojov .

názov Témy spravidla formulované jednou vetou, ktorá musí zodpovedať účelu štúdie.

Účel štúdie- ide o mentálne očakávanie výsledku činnosti a spôsobov, ako ho dosiahnuť pomocou určitých prostriedkov. Cieľom medicínskeho a sociálneho výskumu je spravidla nielen teoretický (kognitívny), ale aj praktický (aplikovaný) charakter.

Aby ste dosiahli cieľ, určite výskumné ciele, ktoré odhaľujú a podrobne opisujú obsah cieľa.

Najdôležitejšie súčasti programu sú hypotéz (Očakávané výsledky). Hypotézy sú formulované pomocou špecifických štatistických ukazovateľov. Hlavnou požiadavkou na hypotézy je schopnosť testovať ich počas výskumného procesu. Výsledky štúdie môžu potvrdiť, opraviť alebo vyvrátiť hypotézy.

Pred zberom materiálu sa určí objekt a jednotka pozorovania. Pod predmetom medicínskeho a sociálneho výskumu rozumej štatistický agregát pozostávajúci z relatívne homogénnych jednotlivých objektov alebo javov - jednotiek pozorovania.

Jednotka pozorovania- primárny prvok štatistickej populácie, vybavený všetkými charakteristikami, ktoré sa majú študovať.

Ďalším dôležitým krokom pri príprave štúdie je vypracovanie a schválenie pracovného plánu. Ak je výskumný program akýmsi strategickým plánom, ktorý stelesňuje myšlienky výskumníka, potom plán práce (ako príloha programu) je mechanizmus na realizáciu výskumu. Pracovný plán obsahuje: postup výberu, školenia a organizácie práce priamych výkonných pracovníkov; vývoj normatívnych a metodických dokumentov; stanovenie požadovaného objemu a druhov zdrojovej podpory štúdia (personálne, finančné, materiálno-technické, informačné zdroje a pod.); stanovenie termínov a zodpovedných za jednotlivé etapy štúdia. Zvyčajne sa uvádza vo forme sieťová grafika.

V prvej etape medicínskeho a sociálneho výskumu sa určuje, akými metódami sa uskutoční výber pozorovacích jednotiek. V závislosti od objemu sa rozlišujú kontinuálne a selektívne štúdie. V kontinuálnej štúdii sa skúmajú všetky jednotky bežnej populácie, vo výberovej len časť bežnej populácie (vzorka).

Všeobecná populácia nazývame súbor kvalitatívne homogénnych pozorovacích jednotiek spojených jednou alebo skupinou charakteristík.

Vzorová populácia (vzorka)- akákoľvek podskupina jednotiek pozorovania bežnej populácie.

Najdôležitejšou úlohou štatistického výskumu je vytvorenie výberovej populácie, ktorá plne odráža charakteristiky všeobecnej populácie. Všetky úsudky o všeobecnej populácii na základe údajov zo vzorky platia len pre reprezentatívne vzorky, t.j. pre také vzorky, ktorých charakteristiky zodpovedajú charakteristikám bežnej populácie.

Skutočná reprezentatívnosť vzorky je zaručená náhodným výberom, tie. taký výber pozorovacích jednotiek do vzorky, v ktorej majú všetky objekty v populácii rovnakú šancu byť vybraný. Na zabezpečenie náhodného výberu sa používajú špeciálne vyvinuté algoritmy, ktoré implementujú tento princíp, buď tabuľky náhodných čísel, alebo generátor náhodných čísel, dostupný v mnohých počítačových programových balíkoch. Podstatou týchto metód je náhodné označenie počtov tých objektov, ktoré je potrebné vybrať z celej nejako usporiadanej všeobecnej populácie. Napríklad všeobecnú populáciu regiónu možno triediť podľa veku, miesta bydliska, abecedy (priezvisko, meno, priezvisko) atď.

Spolu s náhodným výberom sa pri organizovaní a vykonávaní medicínskeho a sociálneho výskumu používajú aj tieto metódy tvorby výberovej populácie:

Mechanický (systematický) výber;

Typologický (stratifikovaný) výber;

Sériový výber;

Viacstupňový (skríningový) výber;

kohortová metóda;

Metóda kopírovania a párovania.

Mechanický (systematický) výber umožňuje vytvoriť vzorku pomocou mechanického prístupu k výberu jednotiek pozorovania usporiadanej populácie. V tomto prípade je potrebné určiť pomer objemov vzorky a všeobecných populácií a tým určiť podiel selekcie. Napríklad na štúdium štruktúry hospitalizovaných pacientov sa vytvorí vzorka 20 % všetkých pacientov opúšťajúcich nemocnicu. V tomto prípade by sa spomedzi všetkých „zdravotných záznamov pacienta“ (f. 003/u) zoradených podľa čísla mala vybrať každá piata karta.

Typologický (stratifikovaný) výber zahŕňa rozdelenie všeobecnej populácie na typologické skupiny (vrstvy). Pri realizácii medicínskych a sociálnych výskumov sa ako typologické skupiny berú vekové skupiny, sociálne, profesijné skupiny, jednotlivé lokality, ako aj mestské a vidiecke obyvateľstvo. V tomto prípade sa počet pozorovacích jednotiek z každej skupiny vyberie do vzorky náhodne alebo mechanicky v pomere k veľkosti skupiny. Napríklad pri štúdiu príčinno-následkových vzťahov rizikových faktorov a výskytu rakoviny v populácii sa skúmaná skupina najprv rozdelí na podskupiny podľa veku, pohlavia, profesie, sociálneho postavenia a následne sa vyberie potrebný počet pozorovacích jednotiek. z každej podskupiny.

Sériový výber vzorka sa netvorí z jednotlivých pozorovacích jednotiek, ale z celých sérií alebo skupín (obce, zdravotnícke zariadenia, školy, škôlky a pod.). Výber sérií sa vykonáva pomocou čisto náhodného alebo mechanického odberu vzoriek. V rámci každej série sa študujú všetky jednotky pozorovania. Táto metóda môže byť použitá napríklad na hodnotenie účinnosti imunizácie detskej populácie.

Viacstupňový (premietací) výber zahŕňa postupný odber vzoriek. Na základe počtu stupňov sa rozlišuje jednostupňový, dvojstupňový, trojstupňový výber atď. Napríklad pri štúdiu reprodukčného zdravia žien žijúcich na území obce sa v prvej fáze vyberajú a vyšetrujú pracujúce ženy pomocou základných skríningových testov. Na druhom stupni sa vykonáva špecializované vyšetrenie žien s deťmi, na treťom hĺbkové špecializované vyšetrenie žien s deťmi s vrodenými chybami. Všimnite si, že v tomto prípade cieleného výberu pre konkrétnu charakteristiku sú do vzorky zaradené všetky objekty, ktoré sú nositeľmi sledovanej charakteristiky na území obce.

Kohortová metóda slúži na štúdium štatistickej populácie relatívne homogénnych skupín ľudí spojených výskytom určitej demografickej udalosti v rovnakom časovom intervale. Napríklad pri štúdiu problematiky súvisiacej s problémom plodnosti sa vytvára populácia (kohorta), ktorá je homogénna na základe jediného dátumu narodenia (štúdium plodnosti podľa generácie) alebo na základe jediného veku pri sobáši (štúdium plodnosti podľa trvanie rodinného života).

Metóda kopírovania a párovania zabezpečuje pre každú pozorovaciu jednotku študijnej skupiny výber objektu, ktorý je podobný v jednej alebo viacerých charakteristikách (tzv. „copy-pair“). Napríklad je známe, že dojčenskú úmrtnosť ovplyvňujú faktory ako telesná hmotnosť a pohlavie dieťaťa. Pri použití tejto metódy sa pre každý prípad úmrtia dieťaťa mladšieho ako 1 rok vyberie spomedzi žijúcich detí mladších ako 1 rok „pár kópií“ rovnakého pohlavia, podobného veku a telesnej hmotnosti. Túto selekčnú metódu je vhodné použiť na štúdium rizikových faktorov vzniku spoločensky významných ochorení a jednotlivých príčin smrti.

V prvej fáze sa tiež rozvíja a replikuje výskum (používa sa už hotový). štatistické nástroje (mapy, dotazníky, rozvrhnutie tabuliek, počítačové programy na sledovanie prichádzajúcich informácií, vytváranie a spracovanie informačných databáz a pod.), do ktorých sa budú vkladať skúmané informácie.

Pri skúmaní verejného zdravia a výkonnosti systému zdravotnej starostlivosti sa často využívajú sociologické štúdie využívajúce špeciálne dotazníky. Dotazníky pre medicínsky a sociologický výskum musia byť cielené, orientované a musia zabezpečiť spoľahlivosť, autentickosť a reprezentatívnosť údajov v nich zaznamenaných. Pri vývoji dotazníkov a programov rozhovorov je potrebné dodržiavať tieto pravidlá: vhodnosť dotazníka na zber, spracovanie a extrakciu potrebných informácií z neho; schopnosť revidovať dotazník (bez porušenia systému kódov) s cieľom odstrániť neúspešné otázky a vykonať príslušné úpravy; vysvetlenie cieľov a zámerov výskumu; jasná formulácia otázok, eliminujúca potrebu rôznych dodatočných upresňovaní; pevný charakter väčšiny problémov.

Šikovný výber a kombinovanie rôznych typov otázok – otvorených, uzavretých a polouzavretých – môže výrazne zvýšiť presnosť, úplnosť a spoľahlivosť prijatých informácií.

Kvalita prieskumu a jeho výsledky vo veľkej miere závisia od toho, či sú splnené základné požiadavky na dizajn dotazníka a jeho grafickú úpravu. Pri zostavovaní dotazníka platia tieto základné pravidlá:

Dotazník obsahuje len najvýznamnejšie otázky, ktorých odpovede pomôžu získať informácie potrebné na riešenie hlavných cieľov štúdie, ktoré nie je možné získať iným spôsobom bez vykonania dotazníkového prieskumu;

Znenie otázok a všetky slová v nich musia byť pre respondenta zrozumiteľné a zodpovedať úrovni jeho vedomostí a vzdelania;

Dotazník by nemal obsahovať otázky, ktoré spôsobujú neochotu na ne odpovedať. Mali by ste sa snažiť zabezpečiť, aby všetky otázky vyvolali u respondenta pozitívnu reakciu a túžbu poskytnúť úplné a pravdivé informácie;

Organizácia a postupnosť otázok by mala byť podriadená získaniu najnutnejších informácií na dosiahnutie cieľa a vyriešenie problémov nastolených v štúdii.

Špeciálne dotazníky (dotazníky) sa vo veľkej miere využívajú okrem iného aj na hodnotenie kvality života pacientov s konkrétnym ochorením a účinnosti ich liečby. Umožňujú zachytiť zmeny v kvalite života pacientov, ktoré nastali v relatívne krátkom časovom období (zvyčajne 2-4 týždne). Existuje mnoho špeciálnych dotazníkov, napríklad AQLQ (Asthma Quality of Life Questionnaire) a AQ-20 (20-Item Asthma Questionnaire) pre bronchiálnu astmu, QLMI (Quality of Life after Myocardial Infarction Questionnaire) pre pacientov s akútnym infarktom myokardu atď.

Koordináciu prác na vývoji dotazníkov a ich prispôsobenie rôznym jazykovým a ekonomickým formáciám vykonáva medzinárodná nezisková organizácia pre štúdium kvality života - MAPI Institute (Francúzsko).

Už v prvej fáze štatistického výskumu je potrebné vytvoriť rozloženie tabuliek, ktoré sa neskôr naplnia prijatými údajmi.

V tabuľkách sa podobne ako v gramatických vetách rozlišuje podmet, t.j. hlavné je to, čo sa hovorí v tabuľke, a predikát, t.j. niečo, čo charakterizuje predmet. Predmet - toto je hlavný znak skúmaného javu - zvyčajne sa nachádza vľavo pozdĺž vodorovných riadkov tabuľky. Predikát - znaky charakterizujúce predmet sa zvyčajne nachádzajú v hornej časti pozdĺž zvislých stĺpcov tabuľky.

Pri zostavovaní tabuliek sú dodržané určité požiadavky:

Tabuľka by mala mať jasný, stručný názov, ktorý odráža jej podstatu;

Návrh tabuľky končí súčtom pre stĺpce a riadky;

V tabuľke by nemali byť žiadne prázdne bunky (ak nie je znak, vložte pomlčku).

Existujú jednoduché, skupinové a kombinačné (komplexné) typy tabuliek.

Jednoduchá tabuľka je tabuľka, ktorá prezentuje súhrn údajov len o jednom atribúte (tabuľka 1.1).

Tabuľka 1.1. Jednoduché rozloženie tabuľky. Rozdelenie detí podľa zdravotných skupín, % celk

V skupinovej tabuľke je subjekt charakterizovaný niekoľkými predikátmi, ktoré spolu nesúvisia (tabuľka 1.2).

Tabuľka 1.2. Rozloženie skupinovej tabuľky. Rozdelenie detí podľa zdravotnej skupiny, pohlavia a veku, % z celk

V kombinačnej tabuľke sú znaky charakterizujúce subjekt vzájomne prepojené (tabuľka 1.3).

Tabuľka 1.3. Rozloženie kombinovaného stola. Rozdelenie detí podľa zdravotnej skupiny, veku a pohlavia, % z celk

Významné miesto v prípravnom období zaujíma pilotná štúdia, ktorých úlohou je testovať štatistické nástroje a kontrolovať správnosť vypracovanej metodiky zberu a spracovania dát. Ako najúspešnejšia pilotná štúdia sa javí taká, ktorá v redukovanom rozsahu opakuje hlavnú, t.j. umožňuje kontrolovať všetky nadchádzajúce fázy práce. V závislosti od výsledkov predbežnej analýzy údajov získaných počas pilotáže sa vykonajú úpravy štatistických nástrojov a metód zberu a spracovania informácií.

Dizajn lekárskych klinických štúdií Pojem dizajn v preklade z angličtiny (dizajn) znamená plán, projekt, náčrt, dizajn. Metódy kvalitatívneho a kvantitatívneho výskumu v medicíne založenej na dôkazoch. Klinické skúšky, definícia, klasifikácia. Štatistická analýza v medicíne založenej na dôkazoch. Úrovne dôkazov a gradácia odporúčaní pre výsledky klinických štúdií

Klinická štúdia je akákoľvek prospektívna štúdia, v ktorej sú pacienti zaradení do intervenčnej alebo porovnávacej skupiny na určenie vzťahu príčiny a účinku medzi lekárskym zásahom a klinickým výsledkom. Toto je posledná fáza klinického skúšania, v ktorom sa testuje pravdivosť nových teoretických poznatkov. CT dizajn je spôsob vedenia vedeckého výskumu na klinike, teda jej organizácie alebo architektúry.

Typ dizajnu CI je súbor klasifikačných charakteristík, ktoré zodpovedajú: 1) určitým typickým klinickým úlohám; 2) metódy výskumu; 3) metódy štatistického spracovania výsledkov.

Klasifikácia štúdií podľa návrhu Pozorovacie štúdie sú také, v ktorých je popísaná a pozorovaná jedna alebo viacero skupín pacientov z hľadiska určitých charakteristík a výskumník zbiera údaje jednoduchým pozorovaním udalostí v ich prirodzenom priebehu bez toho, aby do nich aktívne zasahoval; Experimentálne štúdie – výsledky intervencie (liek, procedúra, liečba atď.) sa hodnotia pomocou jednej alebo viacerých skupín. Predmet štúdie je sledovaný.

1. Pozorovacie ↓ Opisné analytické ↓ Kazuistiky z kontrolných prípadov Kohorta 2. Experimentálne ↓ Klinické skúšky

Najdôležitejšími požiadavkami na lekársky výskum sú správna organizácia (dizajn) štúdie a matematicky správna metóda randomizácie. Kritériá zaradenia a vylúčenia do štúdie sú jasne definované a dodržiavané. Správna voľba kritérií výsledku ochorenia pod vplyvom liečby a bez nej. Miesto štúdia Trvanie štúdia Správne používanie metód štatistického spracovania

Všeobecné princípy klasického vedeckého bádania. Kontrolované klinické skúšky - Porovnanie lieku alebo postupu s inými liekmi alebo postupmi - Častejšie, s väčšou pravdepodobnosťou zistia rozdiely v liečbe Nekontrolované - Skúsenosti s liekom alebo postupom, ale nie v porovnaní s inou možnosťou liečby - Menej časté, menej platné - Pravdepodobnejšie na porovnanie postupov viac ako pri porovnávacom lieku

Typy klinických otázok, s ktorými sa lekár stretáva pri starostlivosti o pacienta Hlavné kategórie klinických otázok sú: prevalencia chorôb, rizikové faktory, diagnostika, prognóza a účinnosť liečby. Odchýlka od normy - Zdravý alebo chorý? Diagnóza – aká presná je diagnóza? Frekvencia – aká častá je táto choroba? Riziko – aké faktory sú spojené so zvýšeným rizikom ochorenia?

Prognóza – aké sú následky choroby? Liečba – ako sa zmení priebeh ochorenia liečbou? Prevencia – Existujú metódy na prevenciu chorôb u zdravých ľudí? Zlepšuje sa priebeh ochorenia včasným rozpoznaním a liečbou? Príčina – Aké faktory vedú k ochoreniu? Cena – koľko stojí liečba tohto ochorenia?

Typy lekárskych štúdií Systematické prehľady, metaanalýza Randomizované klinické štúdie (RCT) Kohortové štúdie Prípadové a kontrolné štúdie Prípadové štúdie, jednotlivé prípadové štúdie In vitro a štúdie na zvieratách

Systematické prehľady (SR) sú vedecká práca, kde predmetom štúdia sú výsledky viacerých pôvodných štúdií o jednom probléme, to znamená, že výsledky týchto štúdií sú analyzované prístupmi, ktoré znižujú možnosť systematických a náhodných chýb; sú zovšeobecnením výsledkov rôznych štúdií na danú tému a sú jednou z „najčítanejších“ verzií vedeckých publikácií, pretože umožňujú rýchlo a najúplnejšie sa zoznámiť s problémom záujmu. Účelom SR je vyvážené a nestranné štúdium výsledkov predchádzajúcich štúdií

Kvalitatívny systematický prehľad skúma výsledky pôvodného výskumu jedného problému alebo systému, ale nevykonáva štatistickú analýzu.

Metaanalýza je vrcholom dôkazov a seriózneho vedeckého výskumu: kvantitatívne hodnotenie celkového účinku stanovené na základe výsledkov všetkých vedeckých štúdií (H. Davies, Crombie I. 1999); Kvantitatívny systematický prehľad literatúry alebo kvantitatívna syntéza primárnych údajov na vytvorenie súhrnnej štatistiky.

Randomizované kontrolované štúdie (štúdie) – RCT RCT – v modernej lekárskej vede sú všeobecne akceptovaným štandardom vedeckého výskumu na hodnotenie klinickej účinnosti. Randomizácia je metóda používaná na vytvorenie postupnosti náhodného priraďovania účastníkov pokusu do skupín (rand – francúzsky – prípad). RCT - kritériá hodnotenia liečby

Štruktúra štúdie v RCT 1. Dostupnosť kontrolnej skupiny 2. Jasné výberové kritériá (zaradenie a vylúčenie) pacientov 3. Zaradenie pacientov do štúdie pred randomizáciou do skupín 4. Náhodný spôsob rozdelenia pacientov do skupín (randomizácia) 5. “ Slepá“ liečba 6. „ Slepé hodnotenie výsledkov liečby

Štruktúra štúdie - prezentácia výsledkov 7. Informácie o komplikáciách a vedľajších účinkoch liečby 8. Informácie o počte pacientov, ktorí počas experimentu odpadli 9. Adekvátna štatistická analýza, sú tam odkazy na použitie článku, programu, atď. 10. Informácie o veľkosti zisteného účinku a štatistickej sile štúdie

RCT – porovnanie konečných výsledkov by sa malo uskutočniť v dvoch skupinách pacientov: Kontrolná skupina – nevykonáva sa žiadna liečba alebo sa vykonáva štandardná, tradičná (zvyčajná) liečba alebo pacienti dostávajú placebo; Aktívna liečebná skupina – liečba sa podáva a skúma sa jej účinnosť.

Placebo je indiferentná látka (postup) na porovnanie jej účinkov s účinkami skutočného lieku alebo iného zásahu. V klinických štúdiách sa placebo používa naslepo, takže účastníci nevedia, ktorá liečba im je priradená (V. Maltsev, et al., 2001). Placebo kontrolná technológia je etická v prípadoch, keď subjekt bez liekov neutrpí výraznú ujmu.

Aktívna kontrola - používa sa liek, ktorý je účinný vzhľadom na skúmaný ukazovateľ (častejšie sa používa liek „zlatého štandardu“ - dobre študovaný, dávno a v praxi široko používaný).

Homogenita porovnávaných skupín – skupiny pacientov musia byť porovnateľné a homogénne z hľadiska: Klinických znakov ochorenia a komorbidít Vek, pohlavie, rasa

Reprezentatívnosť skupín Počet pacientov v každej skupine by mal byť dostatočný na získanie štatisticky spoľahlivých výsledkov. Rozdelenie pacientov do skupín by malo byť randomizované, t. j. pomocou metódy náhodného výberu vzoriek, ktorá eliminuje všetky možné rozdiely medzi porovnávanými skupinami, ktoré by mohli potenciálne ovplyvniť výsledok štúdie.

Metóda zaslepenia - na minimalizáciu vedomej alebo nevedomej možnosti ovplyvnenia výsledkov štúdie zo strany jej účastníkov, t.j. na vylúčenie subjektívneho faktora, sa v medicíne založenej na dôkazoch používa metóda zaslepenia.

Typy „slepenia“ Jednoduché „slepé“ (jednoslepé) – pacient nevie o príslušnosti k určitej skupine, ale lekár vie; Dvojité „slepé“ (doubl - slepé) - pacient a lekár nevedia o príslušnosti k určitej skupine; Triple-blind (triple - blind) - pacient, lekár a organizátori nevedia o príslušnosti k určitej skupine (štatistické spracovanie) Otvorená štúdia (open - label) - všetci účastníci štúdie si uvedomujú

Výsledky RCT musia byť prakticky významné a informatívne: To sa dá dosiahnuť len s dostatočne dlhým sledovaním pacientov a nízkym počtom pacientov, ktorí odmietnu pokračovať v štúdii (<10%).

Skutočné kritériá účinnosti liečby – Primárne – hlavné ukazovatele súvisiace so životom pacienta (smrť z akejkoľvek príčiny alebo hlavné ochorenie, ktoré je predmetom štúdie, zotavenie sa zo skúmanej choroby) – Sekundárne – zlepšenie kvality života, zníženie frekvencia komplikácií, zmiernenie symptómov ochorenia – Náhradné (nepriame), terciárne – výsledky laboratórnych a inštrumentálnych štúdií, o ktorých sa predpokladá, že sú spojené so skutočnými koncovými ukazovateľmi, t. j. primárnymi a sekundárnymi.

Randomizované klinické štúdie – musia sa použiť objektívne kritériá koncového bodu: Úmrtnosť na dané ochorenie Celková úmrtnosť Frekvencia rozvoja „závažných“ komplikácií Frekvencia opakovaných hospitalizácií Hodnotenie kvality života

Kohortová štúdia (kohortová skupina) Vyberie sa skupina pacientov pre podobnú vlastnosť, ktorá sa bude sledovať v budúcnosti Začína s predpokladom rizikového faktora Skupiny pacientov: - vystavení rizikovému faktoru - nie sú vystavení rizikovému faktoru Prospektívne nad čas (v budúcnosti) určenie hľadaných faktorov v exponovanej skupine Odpovedá na otázku: „Ochorejú ľudia (v budúcnosti), ak budú vystavení rizikovému faktoru? ". Väčšinou perspektívne, no nájdu sa aj retrospektívne. Obidve skupiny sú sledované rovnakým spôsobom. Hodnotenie výsledkov Historická kohorta - výber kohorty na základe zdravotných záznamov a pozorovania v súčasnosti.

Prípadová kontrolná štúdia Štúdia navrhnutá na identifikáciu vzťahu medzi rizikovým faktorom a klinickým výsledkom. Takáto štúdia porovnáva podiel účastníkov, ktorí zažili poškodenie v dvoch skupinách, z ktorých jedna sa rozvinula a jedna nezaznamenala požadovaný klinický výsledok. Hlavná a kontrolná skupina patria do rovnakej rizikovej populácie Hlavná a kontrolná skupina by mali byť rovnako exponované Klasifikácia ochorenia pri t = 0 Expozícia sa meria rovnako v oboch skupinách Môže byť základom nového vedeckého výskumu, teórií

Prípadová-kontrolná štúdia (retrospektívna): - Na začiatku štúdie je výsledok neznámy - Prípady: prítomnosť ochorenia alebo výsledok - Kontrola: absencia ochorenia alebo výsledku - Odpovedá na otázku: „Čo sa stalo? » -Ide o longitudinálnu alebo longitudinálnu štúdiu

Séria prípadov alebo deskriptívna štúdia Séria prípadov - štúdia rovnakej intervencie u jednotlivých po sebe nasledujúcich pacientov bez kontrolnej skupiny Napríklad cievny chirurg môže opísať výsledky revaskularizácie karotíd u 100 pacientov s cerebrálnou ischémiou Opisuje množstvo zaujímavých charakteristík malé skupiny pozorovaní pacienti Relatívne krátke obdobie štúdie Nezahŕňa žiadne výskumné hypotézy Žiadne kontrolné skupiny Predchádza iným štúdiám Tento typ štúdie je obmedzený na údaje o jednotlivých pacientoch

Teoretické overenie v sociologickom výskume: Metodológia a metódy

Podstatou výskumu zmiešaných metód sú prieskumné návrhy. Keď ste prešli takmer celú cestu „Tréningovými materiálmi“, ste pripravení prijať túto lekciu.

0 Kliknite, ak to bolo užitočné =ъ

Dizajn výskumu je kombináciou požiadaviek týkajúcich sa zberu a analýzy údajov potrebných na dosiahnutie cieľov štúdie. Ak hovoríme o informačných technológiách, potom príslušné výskumné návrhy súvisia predovšetkým s vlastnosťami kombinatoriky prvkov kvalitatívnych a kvantitatívnych prístupov v rámci jednej štúdie.
Hlavnými princípmi organizovania návrhov v informačných technológiách sú: 1) uvedomenie si teoretickej sily výskumného projektu; 2) uvedomenie si úlohy požičaných komponentov vo výskumnom projekte; 3) súlad s metodickými predpokladmi základnej metódy; 4) práca s maximálnym dostupným počtom súborov údajov. Prvý princíp súvisí s účelom výskumu (vyhľadávanie verzus potvrdenie), vhodnými typmi vedeckého uvažovania (indukcia verzus dedukcia) a vhodnými metódami v tomto prípade. Podľa druhého princípu by mal výskumník venovať pozornosť nielen základným stratégiám zberu a analýzy údajov, ale aj ďalším, ktoré by mohli obohatiť hlavnú časť výskumného projektu o údaje, ktoré sú dôležité a nie je možné ich získať pomocou základných metód. Tretí princíp súvisí s potrebou dodržať základné požiadavky na prácu s dátami toho či onoho typu. Podstata posledného princípu je celkom zrejmá a súvisí so získavaním údajov zo všetkých dostupných relevantných zdrojov.
IST je často „umiestnený“ na kontinuu medzi kvalitatívnym a kvantitatívnym výskumom (pozri obrázok 4.1). Takže na prezentovanom obrázku zóna „A“ označuje použitie výlučne kvalitatívnych metód, zóna „B“ - hlavne kvalitatívne, s niektorými kvantitatívnymi zložkami, zóna „C“ - rovnaké využitie kvalitatívnych a kvantitatívnych metód (plne integrovaný výskum), zóna “D” - väčšinou kvantitatívne s niektorými kvalitatívnymi zložkami, zóna “E” - výlučne kvantitatívne metódy.

Ryža. Kvalitatívne-zmiešané-kvantitatívne kontinuum

Ak hovoríme o konkrétnych návrhoch IST, existujú dve hlavné typológie. Jeden je vhodný pre prípady, keď sa kvalitatívne a kvantitatívne metódy používajú v rôznych štádiách tej istej štúdie, druhý pre prípady, keď sa v rámci výskumného projektu používajú striedavé alebo paralelné kvalitatívne a kvantitatívne štúdie.
Prvá typológia zahŕňa šesť vzorov zmiešaného typu (pozri tabuľku 4.2). Príkladom štúdie, ktorá využíva kvalitatívne a kvantitatívne metódy v rôznych fázach, je zosúladenie konceptov. V tejto výskumnej stratégii sa zber údajov vykonáva pomocou kvalitatívnych metód (napr. brainstorming alebo cieľové skupiny) a analýza je kvantitatívna (zhluková analýza a viacrozmerné škálovanie). V závislosti od riešených úloh (rešeršných alebo popisných) môže byť klasifikovaný ako druhý alebo šiesty návrh.
Podľa druhej typológie možno rozlíšiť deväť prevedení zmiešaného typu (pozri tabuľku 3). Táto typológia je založená na dvoch hlavných princípoch. Po prvé, v štúdii zmiešaného typu je dôležité určiť stav každej z paradigiem - či má kvalitatívny a kvantitatívny výskum rovnaký štatút, alebo či sa jedna z nich považuje za hlavnú a druhá - podriadená. Po druhé, je dôležité určiť, ako bude výskum prebiehať – paralelne alebo postupne. V prípade sekvenčného riešenia je tiež potrebné určiť, ktorý z nich je prvý a ktorý druhý v časovej dimenzii. Príkladom výskumného projektu, ktorý vyhovuje tejto typológii, by bol prípad, keď prvou fázou je kvalitatívna štúdia na vybudovanie teórie (napríklad s použitím zakotvenej teórie Anselma Straussa) a druhou fázou je kvantitatívny prieskum špecifickej skupiny ľudí. , na ktorý je rozvinutá teória aplikovateľná a vo vzťahu ku ktorému je potrebné formulovať prognózu vývoja zodpovedajúceho spoločenského javu alebo problému.

Tabuľka 1. Zmiešané výskumné návrhy využívajúce kvalitatívne a kvantitatívne metódy v rámci tej istej štúdie*

Ciele štúdie	Zber dát	Analýza dát
Kvalitatívne ciele	Kvalitatívny zber údajov
	Kvantitatívny zber údajov
	Kvalitatívny zber údajov	Vykonávanie kvantitatívnej analýzy
	Kvantitatívny zber údajov	Vykonávanie kvalitatívnej analýzy
Kvantitatívne ciele	Kvalitatívny zber údajov	Vykonávanie kvalitatívnej analýzy
	Kvantitatívny zber údajov	Vykonávanie kvantitatívnej analýzy
	Kvalitatívny zber údajov	Vykonávanie kvantitatívnej analýzy
	Kvantitatívny zber údajov	Vykonávanie kvalitatívnej analýzy

* v tejto tabuľke sú návrhy 2-7 zmiešané, dizajn 1 je úplne kvalitatívny, dizajn 8 je úplne kvantitatívny.

Tabuľka 2. Návrhy výskumu zmiešanými metódami využívajúce kvalitatívny a kvantitatívny výskum ako rôzne fázy toho istého výskumného projektu*

* „kvalita“ znamená kvalitatívny výskum, „kvantita“ znamená kvantitatívny výskum; "+" - simultánny výskum, "=>" - sekvenčný; veľké písmená označujú hlavný stav paradigmy, malé písmená označujú podriadený stav.

Tieto typológie samozrejme neobmedzujú rozmanitosť výskumných návrhov a mali by sa považovať za možné usmernenia pri plánovaní IST.
Návrhy IST vo výskume hodnotenia.
Podľa typológie návrhov IST používanej pri hodnotení možno rozlíšiť dva hlavné typy – komponentný a integračný. Pri navrhovaní komponentov, aj keď sa v rámci tej istej štúdie používajú kvalitatívne a kvantitatívne metódy, používajú sa oddelene od seba. Na druhej strane v integratívnom dizajne sa metódy patriace do rôznych paradigiem používajú spoločne.
Typ komponentu zahŕňa tri typy prevedení: triangulačné, komplementárne a expanzívne. Pri návrhu triangulácie sa výsledky získané jednou metódou používajú na potvrdenie výsledkov získaných inými metódami. V prípade doplnkového dizajnu sa výsledky získané pomocou hlavnej metódy špecifikujú a spresňujú na základe výsledkov získaných pomocou metód sekundárneho významu. Pri použití expanzívneho dizajnu sa na získanie informácií o rôznych aspektoch hodnotenia používajú rôzne metódy, to znamená, že každá metóda je zodpovedná za špecifickú časť informácie.
Integratívny typ zahŕňa štyri typy návrhov: iteračný, vnorený, holistický a transformačný. V iteratívnom dizajne výsledky získané z metódy naznačujú alebo usmerňujú použitie iných metód, ktoré sú relevantné pre danú situáciu. Netestovaný dizajn sa zaoberá situáciami, keď je jedna metóda integrovaná do inej. Holistický dizajn zahŕňa kombinované, integrované použitie kvalitatívnych a kvantitatívnych metód na komplexné vyhodnotenie programu. Okrem toho majú obe skupiny metód rovnocenné postavenie. Transformačný dizajn nastáva, keď sa na zachytenie hodnôt používajú rôzne metódy, ktoré sa následne používajú na prekonfigurovanie dialógu, v ktorom účastníci zastávajú rôzne ideologické pozície.

Čo znamená „klinické skúšanie“?

Klinické skúšanie je vedecká štúdia na ľuďoch, ktorá sa vykonáva s cieľom vyhodnotiť účinnosť a bezpečnosť nového lieku alebo rozšíriť indikácie na použitie už známeho lieku.

Klinické skúšky na celom svete sú neoddeliteľnou etapou vývoja lieku, ktorá predchádza jeho registrácii a širokému medicínskemu použitiu. V klinických štúdiách sa skúma nový liek, aby sa získali údaje o jeho účinnosti a bezpečnosti. Na základe týchto údajov príslušný orgán zdravotníctva rozhodne o registrácii lieku alebo o zamietnutí registrácie. Liek, ktorý neprešiel klinickými skúškami, nemôže byť zaregistrovaný a uvedený na trh.

Pri vývoji nového lieku nie je možné zaobísť sa bez klinických štúdií, pretože extrapolácia výsledkov štúdií na zvieratách a biologických modeloch na ľudí je možná len vo všeobecnosti a niekedy nie je možná vôbec. Napríklad farmakokinetika (ako liečivo vstupuje do krvného obehu, distribuuje sa v tele a vylučuje sa z tela) sa u ľudí dokonca líši od farmakokinetiky u primátov. Analýza predklinických štúdií je však veľmi dôležitá na posúdenie pravdepodobnosti vývoja a povahy vedľajších účinkov, na výpočet počiatočnej dávky na štúdium vlastností lieku u ľudí.

Klinické štúdie možno začať až po získaní povzbudivých výsledkov v predklinických štúdiách (štúdie na biologických modeloch a laboratórnych zvieratách), ako aj po schválení etickou komisiou a po kladnom rozhodnutí autorizovaného zdravotníckeho orgánu krajiny, v ktorej sa štúdia uskutočňuje. plánované vykonanie.

Experimentálny liek sa najprv študuje na malom počte pacientov a/alebo zdravých dobrovoľníkov. S hromadením údajov o jeho bezpečnosti a účinnosti sa zvyšuje počet pacientov zapojených do štúdie a samotný liek sa porovnáva s liekmi, ktoré sú už známe a široko používané v lekárskej praxi.

Typy klinických skúšok

Prvým spôsobom klasifikácie klinických skúšok je prítomnosť zásahu do bežnej taktiky manažmentu pacienta, to znamená do štandardných postupov na vyšetrenie a liečbu pacienta.

Observačná (observačná) štúdia – klinická štúdia, pri ktorej výskumník zbiera údaje jednoduchým pozorovaním udalostí v ich prirodzenom priebehu, bez toho, aby do nich aktívne zasahoval.

Neintervenčná štúdia (ďalej len „neintervenčná štúdia“) je štúdia, v ktorej sa liek predpisuje obvyklým spôsobom v súlade s podmienkami uvedenými v registrácii. Otázka, či je pacient „pridelený“ konkrétnej liečebnej stratégii, nie je vopred rozhodnutá v protokole štúdie. Táto otázka je riešená v súlade so súčasnou praxou a predpisovanie lieku je jasne oddelené od rozhodnutia o zaradení pacienta do štúdie. U pacientov sa nepoužívajú žiadne iné diagnostické ani monitorovacie postupy a na analýzu zozbieraných údajov sa používajú epidemiologické metódy.

Intervenčný výskum je štúdium nových, neregistrovaných liekov, imunobiologických látok, zdravotníckych pomôcok alebo štúdia, v ktorej sa lieky, imunobiologické látky, zdravotnícke pomôcky predpisujú alebo používajú iným spôsobom, ako sú podmienky uvedené v registrovanom návode na použitie (či už ide o novú indikáciu, nové dávkovanie lieku, nový spôsob podávania, nový spôsob podávania alebo novú kategóriu pacientov).

Kritériom pre inú metódu klasifikácie je účel štúdie. Táto klasifikačná metóda bola navrhnutá Národným inštitútom zdravia USA (NIH) a identifikuje šesť rôznych typov klinických štúdií:

• Preventívne štúdie sa uskutočňujú s cieľom nájsť najlepšie spôsoby prevencie chorôb u ľudí, ktorí ich nikdy nemali, alebo prevencie relapsov u pacientov. Takéto štúdie môžu skúmať lieky, vakcíny, vitamíny, minerály a zmeny životného štýlu.
• Skríningové štúdie sa vykonávajú s cieľom nájsť najlepší spôsob detekcie určitých chorôb alebo stavov.
• Diagnostické skúšky sa vykonávajú s cieľom nájsť najlepší spôsob diagnostiky konkrétnej choroby alebo stavu.
• Liečebné štúdie sa vykonávajú na štúdium účinnosti a bezpečnosti experimentálnych liekov, nových kombinácií liekov alebo nových techník v chirurgii alebo radiačnej terapii.
• Štúdie kvality života sa vykonávajú s cieľom preskúmať spôsoby, ako zlepšiť kvalitu života pacientov trpiacich chronickými ochoreniami.
• Programy s rozšíreným prístupom (za výnimočných okolností – pokusy so súcitným užívaním alebo rozšírený prístup) zahŕňajú použitie experimentálneho lieku u pacientov so závažnými alebo život ohrozujúcimi chorobami, ktorí nemôžu byť zaradení do klinického skúšania, pretože nespĺňajú kritériá zaradenia. Takéto programy zvyčajne priťahujú pacientov, na ktorých choroby neexistujú účinné spôsoby liečby, alebo tých, ktorí vyskúšali všetky štandardné, dobre známe spôsoby liečby a ktorým nepomohli.

Dizajn klinického skúšania

Návrh výskumu je celkový plán štúdie, opis toho, ako bude štúdia vykonaná.

Hlavnými typmi pozorovacích štúdií sú kohortové štúdie a štúdie prípadovej kontroly atď.

• V kohortovej štúdii sa pozoruje vybraná skupina ľudí (kohorta) počas určitého časového obdobia. Porovnávajú sa stavy pacientov v rôznych podskupinách tejto kohorty, tých, ktorí boli alebo neboli vystavení (alebo v rôznej miere) skúšanému lieku. V prospektívnej kohortovej štúdii sa najskôr vypracuje plán štúdie a určí sa postup zberu a spracovania údajov, potom sa zostavia kohorty, uskutoční sa štúdia a získané údaje sa analyzujú. V retrospektívnej kohortovej štúdii sa z archívnych záznamov vyberie kohorta a zdravotný stav pacientov sa sleduje od začiatku pozorovania pacienta až po súčasnosť.
• Štúdia prípadovej kontroly porovnáva ľudí so špecifickým ochorením s ľuďmi z rovnakej populácie, ktorí toto ochorenie nemajú, aby sa identifikovali súvislosti medzi klinickým výsledkom a predchádzajúcou expozíciou určitým rizikovým faktorom.

Existujú aj iné typy pozorovacích projektov – napríklad prierezová observačná štúdia (jednobodová epidemiologická štúdia) atď.

Referenčný dizajn pre klinické štúdie sú randomizované, kontrolované, dvojito zaslepené štúdie.

Randomizačný postup znamená, že pacienti sú náhodne pridelení do liečebných skupín a majú rovnakú príležitosť dostať skúšaný liek alebo kontrolný liek. Liečebný priebeh predpísaný pacientovi má zvyčajne účinok bez ohľadu na to, či dostane aktívny liek alebo nie. Je potrebné vziať do úvahy placebo efekt. Dnes sa používajú dve hlavné technológie kontroly – kontrola placebom a aktívna kontrola. Placebo kontrola znamená, že pacientom v kontrolnej skupine sa podáva placebo – produkt, ktorý neobsahuje účinnú látku, ktorá tvarom, farbou, chuťou a vôňou úplne napodobňuje skúmaný liek. Ak sa na kontrolu použije aktívna liečebná metóda, porovnáva sa skúmaný liek s dnes už známou a široko používanou terapiou (tzv. „zlatý štandard“).

Podávanie placeba pacientom v kontrolnej skupine vyvoláva etické obavy, pretože to môže obmedziť ich právo na najlepšiu liečbu, ktorá je dnes dostupná. Použitie placeba je obmedzené. Helsinská deklarácia Svetovej lekárskej asociácie (WMA) špecifikuje, že placebo sa používa iba v dvoch prípadoch:

• po prvé, ak neexistuje účinný spôsob liečby choroby,
• po druhé, ak sa predložia presvedčivé vedecky podložené metodologické dôvody na použitie placeba na hodnotenie účinnosti alebo bezpečnosti lieku a pacientom, ktorí dostávajú placebo alebo žiadnu liečbu, nebude hroziť vážne alebo nezvratné poškodenie zdravia.

Psychologické alebo takzvané subjektívne faktory zohrávajú pri vykonávaní klinických štúdií veľký význam. Napríklad vedomosť pacienta, že dostáva terapiu aktívnym liekom, môže ovplyvniť hodnotenie bezpečnosti a účinnosti terapie. Lekár-výskumník, ktorý je presvedčený o výhodách niektorého z porovnávaných liekov, môže nevedomky interpretovať zlepšenie zdravotného stavu pacienta vo svoj prospech alebo sa pokúsiť pacientovi s ťažším ochorením predpísať to, čo považuje za efektívnejšie. Na minimalizáciu vplyvu subjektívnych faktorov sa používa metóda slepého výskumu.

Štúdia, v ktorej pacient nevie a výskumník vie, akú liečbu pacient dostáva, sa nazýva jednoslepá. Ak o liečbe nevie ani pacient, ani skúšajúci, štúdia sa nazýva dvojito zaslepená.

Zaslepené štúdie minimalizujú možnosť úmyselných skreslení a neúmyselné zaujatosti sú rovnomerne rozdelené medzi skupiny.

Protokol klinického skúšania

Protokol je dokument, ktorý popisuje účel, ciele, dizajn, metodológiu, štatistické aspekty a organizáciu štúdie. Akékoľvek klinické skúšanie začína vypracovaním protokolu. Toto je najdôležitejší dokument klinického skúšania.

Po preštudovaní protokolu poverené zdravotnícke orgány a etické komisie posúdia primeranosť vedeckých cieľov a metodických prístupov, účinnosť opatrení na ochranu práv účastníkov štúdie a rozhodnú o možnosti vykonania klinického skúšania. Počas štúdie slúži protokol ako návod pre výskumníkov. Umožňuje vám zjednotiť prácu výskumných centier po celom svete. Po ukončení štúdie je protokol podkladom pre štatistickú analýzu a dokumentom, na základe ktorého je štúdia kontrolovaná audítormi a inšpektormi poverených zdravotníckych úradov.

Vypracovanie protokolu veľkej štúdie môže trvať niekoľko rokov a na práci sa podieľajú nielen zamestnanci sponzorskej firmy, ale aj externí konzultanti.

Informovaný súhlas

Informovaný súhlas je proces, ktorý umožňuje pacientovi alebo zdravému dobrovoľníkovi slobodne potvrdiť svoju túžbu zúčastniť sa klinickej štúdie. Informovaný súhlas je aj dokument podpísaný účastníkmi štúdie (pacient a výskumník). Výskumný lekár informuje pacienta o všetkých aspektoch klinického skúšania, ktoré môžu ovplyvniť rozhodnutie zúčastniť sa experimentu (výhody, riziká, časové náklady, možné vedľajšie účinky atď.). Preto sa takýto súhlas nazýva informovaný súhlas. Po vysvetlení všetkých aspektov účasti na klinickom skúšaní potenciálnemu účastníkovi výskumu výskumník poskytne pacientovi písomné informácie, ktoré popisujú podrobnosti skúšania (trvanie, postupy, riziká, potenciálne prínosy atď.). Po dôkladnom preštudovaní dokumentu sa účastník rozhodne, či má súhlas podpísať alebo nie.

Účastník štúdie môže zo štúdie kedykoľvek odstúpiť bez vysvetlenia.

Výskumná sila

Pri plánovaní klinickej štúdie sponzorská spoločnosť s pomocou biomedicínskych štatistikov určí, koľko pacientov je potrebné do štúdie zaradiť, aby sa získal štatisticky významný výsledok preukazujúci rozdiel v účinnosti porovnávaných terapií. Počet pacientov sa určuje pred začiatkom štúdie a od toho sa odvíjajú náklady na štúdiu. Na základe nákladov sponzorská spoločnosť rozhodne o realizovateľnosti vykonania štúdie.

Počet pacientov potrebný na získanie štatisticky významného výsledku závisí od ochorenia, študovaných parametrov, dizajnu atď. Napríklad na preukázanie účinnosti nového lieku pri liečbe nevyliečiteľného metastatického karcinómu obličiek v placebom kontrolovanej štúdii , je potrebných oveľa menej pacientok ako v placebom kontrolovanej štúdii dobre liečiteľnej rakoviny vaječníkov. Faktom je, že ak sa pacient dokáže zotaviť bez liečby, potom spontánne prípady zlepšenia „zahmlia“ účinok terapie. Aby sme presne identifikovali časť pacientov, ktorí mali prospech z lieku, je potrebné získať veľký počet pacientov a oddeliť ich od tých, ktorí sa uzdravili vďaka štandardnej liečbe. Ak sa zdravotný stav pacientov bez liečby okamžite prudko zhorší, potom bude účinok terapie viditeľný v malej skupine - zdravie tých, ktorí dostávajú účinnú liečbu, sa nezhorší okamžite.

Charakteristika štúdie, ktorá je schopná odhaliť klinicky dôležité rozdiely medzi skúšaným liekom a porovnávaným liekom (napr. v účinnosti), ak takéto rozdiely skutočne existujú, sa nazýva sila testu. Čím väčšia je vzorka pacientov, tým väčšia je sila testu.

Aby sa spoľahlivo ukázal malý rozdiel, bolo by potrebné získať viac pacientov. Zvýšením počtu pacientov je však možné štatisticky dokázať prítomnosť tak malých rozdielov, že už nebudú mať klinický význam. Preto sa rozlišuje štatistická a klinická významnosť.

Fázy klinického skúšania

Predklinické štúdie zahŕňajú štúdie in vitro (laboratórne štúdie v skúmavkách) a štúdie in vivo (štúdie na laboratórnych zvieratách), v ktorých sa skúmajú rôzne dávky testovanej látky, aby sa získali predbežné údaje o farmakologických vlastnostiach, toxicite, farmakokinetike a metabolizme skúmaného lieku . Predklinické štúdie pomáhajú farmaceutickým spoločnostiam pochopiť, či sa látka oplatí ďalej skúmať. Štúdie na ľuďoch sa môžu začať, ak údaje z predklinických štúdií ukážu, že liek možno použiť na liečbu choroby, ak je liek primerane bezpečný a štúdie nevystavujú ľudí zbytočným rizikám.

Proces vývoja lieku sa často opisuje ako postupná séria štyroch fáz klinických skúšok. Každá fáza je samostatným klinickým skúšaním, registrácia lieku môže vyžadovať niekoľko štúdií v rámci tej istej fázy. Ak liek úspešne prejde skúškami v prvých troch fázach, získa povolenie na uvedenie na trh. Štúdie fázy IV sú štúdie po uvedení lieku na trh.

Fáza I

Štúdie fázy I zvyčajne zahŕňajú 20 až 100 zdravých dobrovoľníkov. Niekedy je kvôli vysokej toxicite lieku (napríklad na liečbu rakoviny a AIDS) vykonávanie takýchto štúdií na zdravých dobrovoľníkoch neetické. Potom sa uskutočňujú za účasti pacientov trpiacich príslušnou chorobou. Štúdie fázy I sa zvyčajne vykonávajú v špecializovaných inštitúciách, kde je k dispozícii potrebné vybavenie a špeciálne vyškolený personál. Štúdie fázy I môžu byť otvorené a môžu používať základnú kontrolnú metódu. Okrem toho môžu byť randomizované a zaslepené. Účelom štúdií fázy I je stanoviť znášanlivosť, farmakokinetické a farmakodynamické parametre a niekedy poskytnúť predbežné hodnotenie bezpečnosti.

Štúdie fázy I zahŕňajú absorpciu, distribúciu, metabolizmus, vylučovanie, preferovanú dávkovú formu a bezpečnú úroveň dávkovania. Fáza I zvyčajne trvá od niekoľkých týždňov do 1 roka.

Za účasť na štúdiu sa platí odmena.

Existujú rôzne typy štúdií fázy I:

Štúdie s jednou vzostupnou dávkou (SAD – Single Ascending Dose) sú štúdie, v ktorých sa malému počtu pacientov podáva jedna dávka skúšaného lieku počas celého trvania ich pozorovania. Ak sa nezistia žiadne nežiaduce reakcie a farmakokinetické údaje zodpovedajú očakávanej úrovni bezpečnosti, potom sa dávka zvýši a ďalšia skupina účastníkov dostane túto zvýšenú dávku. Podávanie lieku so zvyšovaním dávky pokračuje dovtedy, kým sa nedosiahnu vopred stanovené úrovne farmakokinetickej bezpečnosti alebo kým sa nezistia neprijateľné nežiaduce reakcie (v tomto bode sa hovorí, že sa dosiahne maximálna prípustná dávka).

Štúdie s viacerými stúpajúcimi dávkami (MAD) sú štúdie vykonávané s cieľom lepšie pochopiť farmakokinetiku a farmakodynamiku lieku pri jeho viacnásobnom podaní. V takýchto štúdiách skupina pacientov dostáva nízke dávky lieku znova a znova. Po každom podaní sa odoberie krv a iné telesné tekutiny, aby sa vyhodnotilo, ako sa liek správa v ľudskom tele. Dávka sa postupne zvyšuje v nasledujúcich skupinách dobrovoľníkov - na vopred stanovenú úroveň.

Fáza II

Po vyhodnotení farmakokinetiky a farmakodynamiky, ako aj predbežnej bezpečnosti skúšaného lieku v štúdiách fázy I, sponzorská spoločnosť iniciuje štúdie fázy II u väčšej populácie (100 – 500 ľudí).

Dizajn štúdie fázy II sa môže líšiť, vrátane kontrolovaných štúdií a základných štúdií. Následné štúdie sa zvyčajne vykonávajú ako randomizované kontrolované štúdie na vyhodnotenie bezpečnosti a účinnosti lieku pre konkrétnu indikáciu. Štúdie fázy II sa zvyčajne vykonávajú na malej, homogénnej populácii pacientov vybraných podľa prísnych kritérií.

Dôležitým cieľom týchto štúdií je určiť úroveň dávkovania a dávkovací režim pre štúdie fázy III. Dávky lieku, ktoré pacienti dostávajú v štúdiách fázy II, sú zvyčajne (aj keď nie vždy) nižšie ako najvyššie dávky, ktoré boli podané účastníkom vo fáze I. Ďalšou úlohou počas štúdií fázy II je vyhodnotenie možných cieľov, terapeutických režimov (vrátane súbežné lieky) a identifikácia cieľovej skupiny (napr. mierna verzus ťažká) pre ďalšie štúdie fázy II alebo III.

Niekedy je fáza II rozdelená na fázu IIA a fázu IIB.

Fáza IIA je skúšobná štúdia určená na určenie úrovne bezpečnosti lieku u vybraných skupín pacientov so špecifickým ochorením alebo syndrómom. Ciele štúdie môžu zahŕňať stanovenie citlivosti pacientov na rôzne dávky lieku v závislosti od charakteristík skupiny pacientov, frekvencie podávania, dávky atď.

Štúdie fázy IIB sú dobre regulované štúdie určené na určenie účinnosti a bezpečnosti lieku u pacientov so špecifickým ochorením. Hlavným cieľom tejto fázy je určiť optimálnu úroveň dávkovania pre fázu III.

Niektoré štúdie kombinujú fázy I a II, takže sa testuje účinnosť aj bezpečnosť lieku.

Vo fáze II je potrebné mať kontrolnú skupinu, ktorá sa zložením a počtom pacientov nelíši od skupiny prijímajúcej skúšaný liek. Pacienti v týchto dvoch skupinách by mali byť porovnateľní z hľadiska pohlavia, veku a predchádzajúcej základnej liečby. V tomto prípade sa účinnosť a znášanlivosť nového lieku porovnáva buď s placebom, alebo s iným aktívnym liekom, ktorý je „zlatým štandardom“ v liečbe tohto ochorenia.

Fáza III

Štúdie fázy III sú randomizované, kontrolované, multicentrické štúdie zahŕňajúce veľké populácie pacientov (300 – 3 000 alebo viac, v závislosti od ochorenia). Tieto štúdie sú navrhnuté tak, aby potvrdili vopred vyhodnotenú bezpečnosť a účinnosť lieku fázy II pre špecifickú indikáciu v špecifickej populácii. Štúdie fázy III môžu tiež skúmať účinok lieku alebo lieku v závislosti od dávky, keď sa používa v širšej populácii, u pacientov s rôznym stupňom závažnosti ochorenia alebo v kombinácii s inými liekmi.

Štúdie fázy III niekedy pokračujú po predložení registračných dokumentov príslušnému regulačnému orgánu. V tomto prípade pacienti naďalej dostávajú život zachraňujúci liek, kým nie je zaregistrovaný a začne sa predávať. Pre pokračovanie výskumu môžu existovať aj iné dôvody – napríklad túžba sponzorskej spoločnosti rozšíriť indikácie na použitie lieku (teda ukázať, že liek funguje nielen na registrované indikácie, ale aj na iné indikácie). alebo v iných skupinách pacientov, ako aj získať ďalšie informácie o bezpečnosti). Tieto typy štúdií sú niekedy klasifikované ako fáza IIIB.

Po potvrdení účinnosti a bezpečnosti lieku počas štúdií fázy III spoločnosť vytvára takzvanú registračnú dokumentáciu lieku, ktorá popisuje metodiku a výsledky predklinických a klinických štúdií lieku, výrobné vlastnosti, jeho zloženie a trvanlivosť. Všetky tieto informácie tvoria takzvanú „registračnú dokumentáciu“, ktorá sa predkladá oprávnenému zdravotníckemu orgánu, ktorý registráciu vykonáva (každá krajina má svoju vlastnú).

liek je účinnejší ako známe lieky podobného účinku,

má lepšiu znášanlivosť porovnateľnú s už známymi liekmi,

účinný v prípadoch, keď je liečba už známymi liekmi neúspešná,

ekonomicky výnosnejšie

jednoduché použitie,

má pohodlnejšiu dávkovú formu,

má synergický účinok v kombinovanej terapii bez zvýšenia toxicity.

Fáza IV

Fáza IV je známa aj ako postmarketingové štúdie. Ide o štúdie uskutočnené po registrácii lieku na schválené indikácie. Ide o štúdie, ktoré neboli potrebné na registráciu lieku, ale sú potrebné na optimalizáciu jeho použitia. Požiadavka na tieto štúdie môže pochádzať od regulačných orgánov aj od sponzorujúcej spoločnosti. Účelom týchto štúdií môže byť napríklad získanie nových trhov pre liek (napríklad ak liek nebol skúmaný z hľadiska interakcií s inými liekmi). Dôležitou úlohou fázy IV je zhromaždiť dodatočné informácie o bezpečnosti lieku v dostatočne veľkej populácii počas dlhého časového obdobia.

Ciele fázy IV môžu zahŕňať aj hodnotenie parametrov liečby, ako je načasovanie liečby, interakcie s inými liekmi alebo potravinami, porovnávacia analýza štandardných liečebných postupov, analýza použitia u pacientov rôznych vekových skupín, ekonomické ukazovatele liečby a dlhodobého dlhodobé výsledky liečby (zníženie alebo zvýšenie úmrtnosti u pacientov užívajúcich tento liek dlhodobo).

Okrem intervenčných štúdií fázy IV (v ktorých sa liek používa na registrovanú indikáciu, ale vyšetrenie a manažment pacienta určuje protokol štúdie a môže sa líšiť od bežnej praxe), poregistračné pozorovacie (neintervenčné) štúdie sa môžu uskutočniť po schválení lieku v krajine. Takéto štúdie zhromažďujú informácie o tom, ako lekári používajú liek v každodennej klinickej praxi, čo umožňuje posúdiť účinnosť a bezpečnosť lieku v podmienkach „skutočného života“.

Ak sa počas štúdií fázy IV alebo poregistračných pozorovacích štúdií zistia zriedkavé, ale nebezpečné vedľajšie účinky, liek môže byť stiahnutý z predaja a jeho použitie môže byť tiež obmedzené.

Rozdelenie fáz je bežný, ale približný spôsob klasifikácie klinických skúšok, pretože tá istá skúška sa môže vykonávať v rôznych fázach. Napríklad, hoci sa farmakologické štúdie zvyčajne uskutočňujú počas fázy I, mnohé sa začínajú v každej z troch fáz, ale stále sa niekedy označujú ako štúdie fázy I. Výsledky získané zo štúdie často predstavujú úpravu celého výskumného plánu. Napríklad výsledky potvrdzujúcej terapeutickej štúdie môžu vyžadovať dodatočné farmakologické štúdie u ľudí.

Preto je najvýhodnejším klasifikačným kritériom účel štúdie.