Walidacja teoretyczna w badaniach socjologicznych: Metodologia i metody

W naukach społecznych istnieje wiele rodzajów badań i, co za tym idzie, możliwości dla badacza. Znajomość ich pomoże Ci rozwiązać najtrudniejsze problemy.

0 Kliknij, jeśli było to przydatne =ъ

Strategie badawcze
W naukach społecznych zwyczajowo wyróżnia się dwie najpopularniejsze strategie badawcze – ilościową i jakościową.
Strategia ilościowa polega na zastosowaniu podejścia dedukcyjnego do testowania hipotez lub teorii, czerpie z pozytywistycznego podejścia nauk przyrodniczych i ma charakter obiektywistyczny. Strategia jakościowa skupia się na indukcyjnym podejściu do tworzenia teorii, odrzuca pozytywizm, koncentruje się na indywidualnej interpretacji rzeczywistości społecznej i ma charakter konstruktywistyczny.
Każda strategia wiąże się ze stosowaniem określonych metod gromadzenia i analizy danych. Strategia ilościowa opiera się na gromadzeniu danych liczbowych (kodowanie danych z badań masowych, zagregowanych danych testowych itp.) i wykorzystaniu do ich analizy metod statystyki matematycznej. Z kolei strategia jakościowa opiera się na zbieraniu danych tekstowych (teksty wywiadów indywidualnych, dane z obserwacji uczestniczących itp.) i ich dalszym strukturowaniu przy użyciu specjalnych technik analitycznych.
Od początku lat 90. zaczęła aktywnie rozwijać się strategia mieszana, która polega na integrowaniu zasad, metod gromadzenia i analizowania danych ze strategii jakościowych i ilościowych w celu uzyskania bardziej trafnych i wiarygodnych wyników.

Projekty badawcze
Po ustaleniu celu badań należy określić odpowiedni typ projektu. Projekt badania to połączenie wymagań dotyczących gromadzenia i analizy danych niezbędnych do osiągnięcia celów badania.
Główne typy projektów:
Projekt przekrojowy zakłada zbieranie danych ze stosunkowo dużej liczby jednostek obserwacyjnych. Zwykle wiąże się to z zastosowaniem metody doboru próby w celu reprezentowania populacji ogólnej. Dane zbierane są jednorazowo i mają charakter ilościowy. Następnie obliczane są charakterystyki opisowe i korelacyjne oraz wyciągane są wnioski statystyczne.
Projekt podłużny składa się z powtarzanych badań przekrojowych w celu ustalenia zmian w czasie. Dzieli się je na badania panelowe (w powtarzanych badaniach biorą udział te same osoby) i badania kohortowe (w powtarzanych badaniach biorą udział różne grupy osób reprezentujące tę samą populację).
Projekt eksperymentu polega na identyfikacji wpływu zmiennej niezależnej na zmienną zależną poprzez niwelowanie zagrożeń, które mogą mieć wpływ na charakter zmiany zmiennej zależnej.
Projekty studiów przypadków mają na celu szczegółowe zbadanie jednego lub niewielkiej liczby przypadków. Nacisk nie jest kładziony na rozkład wyników na całą populację, ale na jakość analizy teoretycznej i wyjaśnienia mechanizmu funkcjonowania konkretnego zjawiska.

Cele badawcze
Do celów badań społecznych zalicza się opis, wyjaśnienie, ocena, porównanie, analiza związków i badanie związków przyczynowo-skutkowych.
Zadania opisowe rozwiązuje się po prostu poprzez zbieranie danych przy użyciu jednej z metod odpowiednich dla danej sytuacji - zadawania pytań, obserwacji, analizy dokumentów itp. Jednym z głównych zadań jest takie zapisywanie danych, aby w przyszłości umożliwić ich agregację.
Aby rozwiązać problemy wyjaśniające, stosuje się szereg podejść badawczych (na przykład studia historyczne, studia przypadków, eksperymenty) w celu poradzenia sobie z analizą złożonych danych. Ich celem jest nie tylko zwykłe zebranie faktów, ale także identyfikacja znaczeń dużego zbioru elementów społecznych, politycznych i kulturowych związanych z problemem.
Ogólnym celem badań ewaluacyjnych jest badanie programów lub projektów pod kątem świadomości, efektywności, osiągania celów itp. Uzyskane wyniki służą zwykle do ich udoskonalenia, a czasami po prostu do lepszego zrozumienia funkcjonowania danych programów i projektów.

Badania porównawcze służą głębszemu zrozumieniu badanego zjawiska poprzez identyfikację jego cech wspólnych i charakterystycznych w różnych grupach społecznych. Największe z nich realizowane są w kontekstach międzykulturowych i ponadnarodowych.
Badania mające na celu ustalenie zależności między zmiennymi nazywane są również badaniami korelacyjnymi. Wynikiem takich badań jest uzyskanie konkretnych informacji opisowych (na przykład patrz analiza powiązań parami). Są to zasadniczo badania ilościowe.
Ustalenie związków przyczynowo-skutkowych polega na przeprowadzeniu badań eksperymentalnych. W naukach społecznych i behawioralnych istnieje kilka rodzajów tego typu badań: eksperymenty losowe, eksperymenty prawdziwe (polegające na stworzeniu specjalnych warunków eksperymentalnych, które symulują niezbędne warunki), socjometria (oczywiście tak, jak to rozumiał Ya. Moreno), garfinkeling.

ROZWÓJ PROJEKTU STUDIA

W pierwszym etapie projekt jest dokładnie opracowany (z języka angielskiego. projekt- pomysł kreatywny) do przyszłych badań.

W pierwszej kolejności opracowywany jest program badawczy.

Program zawiera temat, cel i zadania badania, sformułowane hipotezy, definicję przedmiotu badań, jednostki i objętość obserwacji, słownik pojęć, opis statystycznych metod kształtowania populacji próbnej, gromadzenia, przechowywania, przetwarzania i analizy danych , metodologia przeprowadzenia badania pilotażowego, wykaz wykorzystanych narzędzi statystycznych.

Nazwa tematy zwykle formułowane w jednym zdaniu, które musi odpowiadać celowi badania.

Cel badania- jest to mentalne przewidywanie wyniku działania i sposobów jego osiągnięcia za pomocą określonych środków. Z reguły cel badań medycznych i społecznych ma charakter nie tylko teoretyczny (poznawczy), ale także praktyczny (stosowany).

Aby osiągnąć cel, określ cele badawcze, które ujawniają i uszczegóławiają treść celu.

Najważniejszymi elementami programu są hipotezy (oczekiwane rezultaty). Hipotezy formułuje się przy użyciu określonych wskaźników statystycznych. Głównym wymogiem stawianym hipotezom jest możliwość ich sprawdzenia w procesie badawczym. Wyniki badania mogą potwierdzić, skorygować lub obalić hipotezy.

Przed pobraniem materiału ustalany jest obiekt i jednostka obserwacji. Pod obiekt badań medycznych i społecznych rozumieć agregat statystyczny składający się ze stosunkowo jednorodnych pojedynczych obiektów lub zjawisk – jednostek obserwacji.

Jednostka obserwacji- podstawowy element populacji statystycznej, posiadający wszystkie cechy podlegające badaniu.

Kolejnym ważnym krokiem w przygotowaniu opracowania jest opracowanie i zatwierdzenie planu pracy. Jeśli program badawczy jest rodzajem planu strategicznego, który ucieleśnia idee badacza, potem plan pracy (jako załącznik do programu) stanowi mechanizm realizacji badań. Plan pracy obejmuje: procedurę wyboru, szkolenia i organizacji pracy bezpośrednich wykonawców; opracowywanie dokumentów normatywnych i metodologicznych; określenie wymaganej wielkości i rodzaju wsparcia zasobowego dla badania (personel, finanse, materiał i technika, zasoby informacyjne itp.); określenie terminów i osób odpowiedzialnych za poszczególne etapy badania. Zazwyczaj jest on prezentowany w formie grafika sieciowa.

Na pierwszym etapie badań medycznych i społecznych określa się, jakimi metodami zostanie przeprowadzony dobór jednostek obserwacyjnych. W zależności od objętości wyróżnia się badania ciągłe i selektywne. W badaniu ciągłym badane są wszystkie jednostki populacji ogólnej, w badaniu selektywnym tylko część populacji ogólnej (próba).

Ogólna populacja nazwać zbiorem jakościowo jednorodnych jednostek obserwacyjnych, połączonych jedną lub grupą cech.

Próbna populacja (próbka)- dowolny podzbiór jednostek obserwacyjnych populacji ogólnej.

Najważniejszym zadaniem badań statystycznych jest utworzenie próby populacji, która w pełni odzwierciedla cechy populacji ogólnej. Wszelkie sądy dotyczące populacji ogólnej oparte na danych próbnych są ważne tylko dla prób reprezentatywnych, tj. dla takich próbek, których cechy odpowiadają cechom populacji ogólnej.

Gwarantowana jest rzeczywista reprezentatywność próbki przez losowy wybór, te. taki dobór jednostek obserwacyjnych do próby, w którym wszystkie obiekty w populacji mają taką samą szansę wybrania. Aby zapewnić losowy wybór, stosuje się specjalnie opracowane algorytmy realizujące tę zasadę, albo tablice liczb losowych, albo generator liczb losowych, dostępny w wielu pakietach programów komputerowych. Istotą tych metod jest losowe wskazanie liczby obiektów, które należy wybrać z całej jakoś uporządkowanej populacji ogólnej. Na przykład ogólną populację regionu można posortować według wieku, miejsca zamieszkania, alfabetu (nazwisko, imię, patronimika) itp.

Oprócz doboru losowego przy organizacji i prowadzeniu badań medycznych i społecznych stosuje się także następujące metody kształtowania populacji próbnej:

Selekcja mechaniczna (systematyczna);

Selekcja typologiczna (stratyfikowana);

Wybór seryjny;

Selekcja wieloetapowa (przesiewowa);

metoda kohortowa;

Metoda kopiowania w parach.

Selekcja mechaniczna (systematyczna). pozwala na utworzenie próby przy użyciu mechanicznego podejścia do doboru jednostek obserwacji uporządkowanej populacji. W takim przypadku konieczne jest określenie stosunku objętości próby do populacji ogólnej i tym samym ustalenie proporcji selekcji. Przykładowo, w celu zbadania struktury pacjentów hospitalizowanych, tworzona jest próba wynosząca 20% wszystkich pacjentów opuszczających szpital. W takim przypadku spośród wszystkich „dokumentacji lekarskiej pacjenta hospitalizowanego” (f. 003/u), posortowanej według numerów, należy wybrać co piątą kartę.

Selekcja typologiczna (stratyfikowana). polega na podziale populacji ogólnej na grupy typologiczne (warstwy). W badaniach medycznych i społecznych za grupy typologiczne przyjmuje się grupy wiekowo-płciowe, społeczne, zawodowe, poszczególne miejscowości, a także populacje miejskie i wiejskie. W tym przypadku liczba jednostek obserwacyjnych z każdej grupy dobierana jest do próby losowo lub mechanicznie, proporcjonalnie do wielkości grupy. Przykładowo, badając związki przyczynowo-skutkowe czynników ryzyka i zachorowalności na nowotwory w populacji, w pierwszej kolejności grupę badaną dzieli się na podgrupy ze względu na wiek, płeć, zawód, status społeczny, a następnie dobiera się wymaganą liczbę jednostek obserwacyjnych z każdej podgrupy.

Wybór seryjny próba nie jest tworzona z pojedynczych jednostek obserwacyjnych, ale z całych serii lub grup (gminy, zakłady opieki zdrowotnej, szkoły, przedszkola itp.). Selekcja serii odbywa się metodą czysto losową lub mechaniczną. W ramach każdej serii badane są wszystkie jednostki obserwacji. Metodę tę można wykorzystać na przykład do oceny skuteczności szczepień populacji dzieci.

Selekcja wieloetapowa (przesiewowa). obejmuje etapowy proces pobierania próbek. Na podstawie liczby etapów rozróżnia się selekcję jednoetapową, dwuetapową, trzyetapową itp. Przykładowo, badając zdrowie reprodukcyjne kobiet mieszkających na terenie gminy, w pierwszym etapie wybierane są pracujące kobiety, które poddawane są podstawowym badaniom przesiewowym. W drugim etapie przeprowadzane jest badanie specjalistyczne kobiet z dziećmi, w trzecim etapie – pogłębione badanie specjalistyczne kobiet z dziećmi z wadami wrodzonymi. Należy pamiętać, że w przypadku doboru celowego pod kątem określonej cechy, próbą objęte są wszystkie obiekty będące nośnikami badanej cechy na terenie gminy.

Metoda kohortowa służy do badania statystycznej populacji stosunkowo jednorodnych grup ludzi, których łączy wystąpienie określonego zdarzenia demograficznego w tym samym przedziale czasu. Przykładowo, badając zagadnienia związane z problemem płodności, tworzy się populację (kohortę), która jest jednorodna na podstawie jednej daty urodzenia (badanie dzietności przez pokolenie) lub na podstawie jednego wieku zawarcia małżeństwa (badanie dzietności według długość życia rodzinnego).

Metoda kopiowania w parach przewiduje wybór dla każdej jednostki obserwacyjnej grupy badawczej obiektu podobnego pod względem jednej lub większej liczby cech („pary kopii”). Wiadomo na przykład, że na śmiertelność noworodków wpływają takie czynniki, jak masa ciała i płeć dziecka. Przy stosowaniu tej metody, dla każdego przypadku śmierci dziecka do 1 roku życia, spośród żyjących dzieci do 1 roku życia wybiera się „parę egzemplarzy” tej samej płci, o podobnym wieku i masie ciała. Tę metodę selekcji warto stosować do badania czynników ryzyka rozwoju chorób o znaczeniu społecznym i indywidualnych przyczyn zgonów.

W pierwszym etapie rozwijane są także badania (wykorzystuje się gotowe rozwiązania) i powielane narzędzia statystyczne (mapy, kwestionariusze, układy tabel, programy komputerowe do monitorowania napływających informacji, tworzenia i przetwarzania baz danych informacyjnych itp.), do których będą wprowadzane badane informacje.

W badaniu zdrowia publicznego i funkcjonowania systemu ochrony zdrowia często wykorzystuje się badania socjologiczne z wykorzystaniem specjalnych kwestionariuszy. Kwestionariusze w przypadku badań medycznych i socjologicznych muszą być one ukierunkowane, zorientowane oraz zapewniać wiarygodność, autentyczność i reprezentatywność zarejestrowanych w nich danych. Podczas opracowywania kwestionariuszy i programów wywiadów należy przestrzegać następujących zasad: przydatność kwestionariusza do gromadzenia, przetwarzania i wydobywania z niego niezbędnych informacji; możliwość rewizji kwestionariusza (bez naruszania systemu kodów) w celu wyeliminowania pytań nieudanych i wprowadzenia odpowiednich korekt; wyjaśnienie celów i założeń badań; jasne formułowanie pytań, eliminujące potrzebę różnych dodatkowych wyjaśnień; ustalony charakter większości problemów.

Umiejętny dobór i łączenie różnych rodzajów pytań – otwartych, zamkniętych i półzamkniętych – może znacząco zwiększyć dokładność, kompletność i rzetelność otrzymywanych informacji.

Jakość ankiety i jej wyniki w dużej mierze zależą od spełnienia podstawowych wymagań dotyczących konstrukcji kwestionariusza i jego szaty graficznej. Istnieją następujące podstawowe zasady konstruowania kwestionariusza:

Kwestionariusz zawiera jedynie najważniejsze pytania, na które odpowiedzi pozwolą uzyskać informacje niezbędne do rozwiązania głównych celów badania, których nie można uzyskać w żaden inny sposób bez przeprowadzenia badania ankietowego;

Brzmienie pytań i wszystkie zawarte w nich słowa muszą być zrozumiałe dla respondenta i odpowiadać jego poziomowi wiedzy i wykształceniu;

Ankieta nie powinna zawierać pytań, które powodują niechęć do udzielenia odpowiedzi. Należy dążyć do tego, aby wszystkie pytania wywoływały u respondenta pozytywną reakcję i chęć przekazania pełnych i prawdziwych informacji;

Organizacja i kolejność pytań powinna być podporządkowana pozyskaniu informacji najbardziej niezbędnych do osiągnięcia celu i rozwiązania problemów postawionych w badaniu.

Specjalne kwestionariusze (kwestionariusze) znajdują szerokie zastosowanie m.in. w celu oceny jakości życia chorych na daną chorobę oraz skuteczności ich leczenia. Umożliwiają uchwycenie zmian w jakości życia pacjentów, które nastąpiły w stosunkowo krótkim czasie (zwykle 2-4 tygodnie). Istnieje wiele specjalnych kwestionariuszy, na przykład AQLQ (kwestionariusz jakości życia w astmie) i AQ-20 (kwestionariusz astmy) dla astmy oskrzelowej, QLMI (kwestionariusz jakości życia po zawale mięśnia sercowego) dla pacjentów z ostrym zawałem mięśnia sercowego itp.

Koordynacją prac nad opracowaniem kwestionariuszy i ich dostosowaniem do różnych formacji językowych i ekonomicznych zajmuje się międzynarodowa organizacja non-profit zajmująca się badaniem jakości życia - Instytut MAPI (Francja).

Już na pierwszym etapie badań statystycznych konieczne jest stworzenie układów tabel, które później zostaną wypełnione otrzymanymi danymi.

W tabelach, podobnie jak w zdaniach gramatycznych, wyróżnia się podmiot, tj. najważniejsze jest to, co jest powiedziane w tabeli, i orzeczenie, tj. coś, co charakteryzuje przedmiot. Temat - jest to główny znak badanego zjawiska - zwykle umieszczony po lewej stronie wzdłuż poziomych rzędów stołu. Orzec - znaki charakteryzujące temat znajdują się zwykle u góry, wzdłuż pionowych kolumn tabeli.

Podczas kompilowania tabel przestrzegane są pewne wymagania:

Tabela powinna mieć jasny, zwięzły tytuł odzwierciedlający jej istotę;

Projekt tabeli kończy się sumami kolumn i wierszy;

W tabeli nie powinno być pustych komórek (jeśli nie ma znaku, postaw myślnik).

Istnieją proste, grupowe i kombinacyjne (złożone) typy tabel.

Tabela prosta to tabela, która przedstawia podsumowanie danych tylko dla jednego atrybutu (tabela 1.1).

Tabela 1.1. Prosty układ tabeli. Podział dzieci według grup zdrowia,% ogółu

W tabeli grupowej podmiot charakteryzuje się kilkoma niepowiązanymi ze sobą predykatami (tabela 1.2).

Tabela 1.2. Układ stołu grupowego. Podział dzieci według grupy zdrowia, płci i wieku,% ogółu

W tabeli kombinacji cechy charakteryzujące przedmiot są ze sobą powiązane (tabela 1.3).

Tabela 1.3. Układ tabeli kombinacji. Podział dzieci według grupy zdrowia, wieku i płci,% ogółu

Ważne miejsce w okresie przygotowawczym zajmuje badanie pilotażowe, którego zadaniem jest testowanie narzędzi statystycznych i sprawdzanie poprawności opracowanej metodyki gromadzenia i przetwarzania danych. Najbardziej udanym badaniem pilotażowym wydaje się być takie, które powtarza badanie główne w zmniejszonej skali, tj. pozwala sprawdzić wszystkie nadchodzące etapy pracy. W zależności od wyników wstępnej analizy danych uzyskanych w trakcie pilotażu dostosowywane są narzędzia statystyczne oraz metody gromadzenia i przetwarzania informacji.

Projektowanie medycznych badań klinicznych Pojęcie projektu w tłumaczeniu z języka angielskiego (design) oznacza plan, projekt, szkic, projekt. Metody badań jakościowych i ilościowych w medycynie opartej na faktach. Badania kliniczne, definicja, klasyfikacja. Analiza statystyczna w medycynie opartej na faktach. Poziomy dowodów i gradacja zaleceń dotyczących wyników badań klinicznych

Badanie kliniczne to każde badanie prospektywne, do którego pacjentów włącza się do grupy interwencyjnej lub porównawczej w celu ustalenia związku przyczynowo-skutkowego pomiędzy interwencją medyczną a wynikiem klinicznym. To ostatni etap badania klinicznego, podczas którego sprawdzana jest prawdziwość nowej wiedzy teoretycznej. Projektowanie tomografii komputerowej to sposób prowadzenia badań naukowych w klinice, czyli jej organizacja czy architektura.

Typ projektu CI to zbiór cech klasyfikacyjnych odpowiadających: 1) pewnym typowym zadaniom klinicznym; 2) metody badawcze; 3) metody statystycznego przetwarzania wyników.

Klasyfikacja badań według projektu Badania obserwacyjne to badania, w których opisuje się jedną lub więcej grup pacjentów i obserwuje je pod kątem pewnych cech, a badacz zbiera dane po prostu obserwując zdarzenia w ich naturalnym przebiegu, bez aktywnej ingerencji w nie; Badania eksperymentalne – wyniki interwencji (lek, procedura, leczenie itp.) są oceniane przy użyciu jednej lub większej liczby grup. Przedmiot badania jest obserwowany.

1. Obserwacyjne ↓ Opisowe Analityczne ↓ Raporty przypadków z grupy kontrolnej Kohorta 2. Eksperymentalne ↓ Badania kliniczne

Najważniejszymi wymaganiami stawianymi badaniom medycznym jest prawidłowa organizacja (projekt) badania i matematycznie uzasadniona metoda randomizacji. Kryteria włączenia i wyłączenia z badania są jasno określone i przestrzegane. Prawidłowy dobór kryteriów wyniku choroby pod wpływem leczenia i bez niego. Lokalizacja badania Czas trwania badania Prawidłowe wykorzystanie metod przetwarzania statystycznego

Ogólne zasady klasycznych badań naukowych. Badania kliniczne Kontrolowane – porównanie leku lub procedury z innymi lekami lub procedurami – Częściej spotykane, z większym prawdopodobieństwem wykrycia różnic w leczeniu Niekontrolowane – Doświadczenie z lekiem lub procedurą, ale nieporównywalne z inną opcją leczenia – Mniej powszechne, mniej ważne – Bardziej prawdopodobne, że można je porównać procedur więcej niż w przypadku leku porównawczego

Rodzaje pytań klinicznych, z którymi spotyka się lekarz opiekując się pacjentem. Główne kategorie pytań klinicznych to: występowanie chorób, czynniki ryzyka, diagnostyka, rokowanie i skuteczność leczenia. Odstępstwo od normy - Zdrowy czy chory? Diagnoza - Jak dokładna jest diagnoza? Częstotliwość – jak powszechna jest ta choroba? Ryzyko – Jakie czynniki wiążą się ze zwiększonym ryzykiem choroby?

Rokowanie - Jakie są konsekwencje choroby? Leczenie - Jak zmieni się przebieg choroby w wyniku leczenia? Zapobieganie — czy istnieją metody zapobiegania chorobom u zdrowych ludzi? Czy przebieg choroby poprawia się po wczesnym rozpoznaniu i leczeniu? Przyczyna – jakie czynniki prowadzą do choroby? Koszt – Ile kosztuje leczenie tej choroby?

Rodzaje badań medycznych Przeglądy systematyczne, metaanalizy Randomizowane badania kliniczne (RCT) Badania kohortowe Badania kliniczno-kontrolne Serie przypadków, pojedyncze studium przypadku Badania in vitro i na zwierzętach

Przeglądy systematyczne (SR) to prace naukowe, w których przedmiotem badań są wyniki szeregu oryginalnych badań dotyczących jednego problemu, to znaczy wyniki tych badań są analizowane przy użyciu podejść ograniczających możliwość wystąpienia błędów systematycznych i losowych; stanowią uogólnienie wyników różnych badań na dany temat i stanowią jedną z najbardziej „czytelnych” wersji publikacji naukowych, gdyż pozwalają szybko i najpełniej zapoznać się z interesującym nas problemem. Celem SR jest wyważone i bezstronne badanie wyników wcześniej przeprowadzonych badań

Jakościowy przegląd systematyczny bada wyniki oryginalnych badań nad pojedynczym problemem lub systemem, ale nie przeprowadza analizy statystycznej.

Metaanaliza jest szczytem dowodów i poważnych badań naukowych: ilościowa ocena całkowitego efektu ustalona na podstawie wyników wszystkich badań naukowych (H. Davies, Crombie I. 1999); Ilościowy, systematyczny przegląd literatury lub ilościowa synteza danych pierwotnych w celu uzyskania podsumowujących statystyk.

Randomizowane badania kontrolowane (badania) – RCT RCT – we współczesnych naukach medycznych stanowią ogólnie przyjęty standard badań naukowych służący do oceny efektywności klinicznej. Randomizacja to metoda polegająca na stworzeniu sekwencji losowego przydziału uczestników badania do grup (rand – francuski – przypadek). RCT – kryteria oceny leczenia

Struktura badania w RCT 1. Dostępność grupy kontrolnej 2. Jasne kryteria selekcji (włączenia i wyłączenia) pacjentów 3. Włączenie pacjentów do badania przed randomizacją na grupy 4. Losowy sposób przydzielania pacjentów do grup (randomizacja) 5. „ Ślepe” leczenie 6. „Ślepa ocena wyników leczenia

Struktura badania – prezentacja wyników 7. Informacje o powikłaniach i skutkach ubocznych leczenia 8. Informacje o liczbie pacjentów, którzy odpadli w trakcie eksperymentu 9. Odpowiednia analiza statystyczna, istnieją linki do korzystania z artykułu, programu, itp. 10. Informacje o wielkości zidentyfikowanego efektu i mocy statystycznej badania

RCT – porównanie wyników końcowych należy przeprowadzić w dwóch grupach pacjentów: Grupa kontrolna – nie prowadzi się leczenia lub stosuje się leczenie standardowe, tradycyjne (zwykłe) lub pacjenci otrzymują placebo; Grupa aktywnego leczenia – stosuje się leczenie i bada się jego skuteczność.

Placebo jest obojętną substancją (procedurą) mającą na celu porównanie jej działania z działaniem prawdziwego leku lub innej interwencji. W badaniach klinicznych placebo stosuje się na ślepo, tak aby uczestnicy nie wiedzieli, jakie leczenie im zostanie przypisane (V. Maltsev i in., 2001). Technologia kontroli placebo jest etyczna w przypadkach, gdy pacjent nie doznaje znaczącej szkody w wyniku obejścia się bez leku.

Kontrola aktywna - stosuje się lek skuteczny w stosunku do badanego wskaźnika (częściej stosuje się lek „złotego standardu” - dobrze zbadany, dawno temu i szeroko stosowany w praktyce).

Homogeniczność porównywanych grup - grupy pacjentów muszą być porównywalne i jednorodne pod względem: Cechy kliniczne choroby i chorób współistniejących Wiek, płeć, rasa

Reprezentatywność grup Liczba pacjentów w każdej grupie powinna być wystarczająca do uzyskania statystycznie wiarygodnych wyników. Podział pacjentów na grupy powinien mieć charakter randomizowany, tj. przy zastosowaniu metody doboru losowego, która eliminuje wszelkie możliwe różnice pomiędzy porównywanymi grupami, które mogłyby potencjalnie wpłynąć na wynik badania.

Metoda zaślepienia – aby zminimalizować świadomą lub nieświadomą możliwość wpływu jego uczestników na wyniki badania, czyli wykluczyć czynnik subiektywny, w medycynie opartej na faktach stosowana jest metoda zaślepiania.

Rodzaje „oślepienia” Proste „oślepienie” (pojedyncze zaślepienie) – pacjent nie wie o przynależności do określonej grupy, ale wie o tym lekarz; Podwójnie „ślepe” (podwójnie ślepe) – pacjent i lekarz nie wiedzą o przynależności do określonej grupy; Triple-blind (potrójnie - ślepa) - pacjent, lekarz i organizatorzy nie wiedzą o przynależności do określonej grupy (przetwarzanie statystyczne) Badanie otwarte (otwarte - etykieta) - wszyscy uczestnicy badania są świadomi

Wyniki RCT muszą być istotne i pouczające: można to osiągnąć jedynie przy odpowiednio długim okresie obserwacji pacjentów i niewielkiej liczbie odmów pacjentów dalszego udziału w badaniu (<10%).

Prawdziwe kryteria skuteczności leczenia – Pierwotne – główne wskaźniki związane z życiem pacjenta (śmierć z dowolnej przyczyny lub głównej badanej choroby, wyzdrowienie z badanej choroby) – Wtórne – poprawa jakości życia, zmniejszenie częstotliwość powikłań, złagodzenie objawów choroby – Surogat (pośredni), trzeciorzędny – wyniki badań laboratoryjnych i instrumentalnych, które mają być powiązane z prawdziwymi punktami końcowymi, tj. pierwotnym i wtórnym.

Randomizowane badania kliniczne – należy stosować obiektywne kryteria punktu końcowego: Śmiertelność z powodu danej choroby Śmiertelność ogólna Częstotliwość rozwoju „poważnych” powikłań Częstotliwość ponownych hospitalizacji Ocena jakości życia

Badanie kohortowe (grupa kohortowa) Wybiera się grupę pacjentów ze względu na podobną cechę, która będzie monitorowana w przyszłości Rozpoczyna się od założenia czynnika ryzyka Grupy pacjentów: - narażeni na czynnik ryzyka - nienarażeni na czynnik ryzyka Prospektywne w ciągu czas (w przyszłości) określenie poszukiwanych czynników w grupie narażonej Odpowiada na pytanie: „Czy ludzie zachorują (w przyszłości), jeśli zostaną narażeni na czynnik ryzyka? „. Przeważnie prospektywne, ale są też retrospektywne. Obie grupy monitorowane są w ten sam sposób. Ocena wyników. Kohorta historyczna – dobór kohorty na podstawie dokumentacji medycznej i obserwacji w chwili obecnej.

Badanie kliniczno-kontrolne Badanie mające na celu identyfikację związku między czynnikiem ryzyka a wynikiem klinicznym. W takim badaniu porównuje się odsetek uczestników, którzy doświadczyli krzywdy, w dwóch grupach, z których jedna rozwinęła się, a druga nie doświadczyła interesującego wyniku klinicznego. Grupa główna i grupa kontrolna należą do tej samej populacji ryzyka Grupa główna i grupa kontrolna powinny być jednakowo narażone Klasyfikacja choroby przy t = 0 Narażenie mierzy się jednakowo w obu grupach Może być podstawą nowych badań naukowych, teorii

Badanie kliniczno-kontrolne (retrospektywne): - Na początku badania wynik jest nieznany - Przypadki: obecność choroby lub wynik - Kontrola: brak choroby lub wyniku - Odpowiada na pytanie: „Co się stało? » -To jest badanie podłużne lub podłużne

Seria przypadków lub badanie opisowe Seria przypadków – badanie tej samej interwencji u poszczególnych kolejnych pacjentów bez grupy kontrolnej Na przykład chirurg naczyniowy może opisać wyniki rewaskularyzacji tętnicy szyjnej u 100 pacjentów z niedokrwieniem mózgu. Opisuje szereg cech interesujących w badaniu małe grupy obserwowanych pacjentów Stosunkowo krótki okres badania Nie zawiera żadnych hipotez badawczych Brak grup kontrolnych Jest poprzedzający inne badania Ten typ badania ogranicza się do danych dotyczących poszczególnych pacjentów

Walidacja teoretyczna w badaniach socjologicznych: Metodologia i metody

Istotą badań metodami mieszanymi są projekty eksploracyjne. Po przejrzeniu niemal wszystkich „Materiałów szkoleniowych” jesteś gotowy na otrzymanie tej lekcji.

0 Kliknij, jeśli było to przydatne =ъ

Projekt badania to połączenie wymagań dotyczących gromadzenia i analizy danych niezbędnych do osiągnięcia celów badania. Jeśli mówimy o technologii informacyjnej, wówczas odpowiednie projekty badawcze dotyczą przede wszystkim specyfiki kombinatoryki elementów podejść jakościowych i ilościowych w ramach jednego badania.
Główne zasady organizacji projektów w informatyce to: 1) świadomość teoretycznego założenia projektu badawczego; 2) świadomość roli pożyczonych elementów w projekcie badawczym; 3) przestrzeganie założeń metodologicznych metody podstawowej; 4) praca z maksymalną dostępną liczbą zbiorów danych. Pierwsza zasada dotyczy celu badania (poszukiwanie vs potwierdzenie), odpowiednich typów rozumowania naukowego (indukcja vs dedukcja) oraz odpowiednich metod w tym przypadku. Zgodnie z drugą zasadą badacz powinien zwracać uwagę nie tylko na podstawowe strategie gromadzenia i analizowania danych, ale także na dodatkowe, które mogłyby wzbogacić zasadniczą część projektu badawczego o dane, które są ważne, a których nie można pozyskać podstawowymi metodami. Trzecia zasada wiąże się z koniecznością przestrzegania podstawowych wymagań pracy z danymi tego czy innego rodzaju. Istota ostatniej zasady jest dość oczywista i polega na pozyskiwaniu danych ze wszystkich dostępnych, odpowiednich źródeł.
Często IST jest „umiejscowiona” na kontinuum pomiędzy badaniami jakościowymi i ilościowymi (patrz rysunek 4.1). I tak na przedstawionym rysunku strefa „A” oznacza stosowanie wyłącznie metod jakościowych, strefa „B” – głównie jakościowych, z pewnymi składnikami ilościowymi, strefa „C” – równe wykorzystanie metod jakościowych i ilościowych (badania w pełni zintegrowane), strefa „D” – głównie ilościowa z pewnymi składnikami jakościowymi, strefa „E” – wyłącznie metody ilościowe.

Ryż. Kontinuum jakościowo-mieszano-ilościowe

Jeśli mówimy o konkretnych projektach IST, istnieją dwie główne typologie. Jedna jest odpowiednia w przypadkach, gdy na różnych etapach tego samego badania stosowane są metody jakościowe i ilościowe, druga w przypadkach, gdy w projekcie badawczym stosuje się naprzemienne lub równoległe badania jakościowe i ilościowe.
Pierwsza typologia obejmuje sześć konstrukcji typu mieszanego (patrz tabela 4.2). Przykładem badania, w którym na różnych etapach wykorzystuje się metody jakościowe i ilościowe, jest dopasowanie koncepcji. W tej strategii badawczej gromadzenie danych odbywa się za pomocą metod jakościowych (np. Burzy mózgów lub grup fokusowych), a analiza ma charakter ilościowy (analiza skupień i skalowanie wielowymiarowe). W zależności od rozwiązywanych zadań (poszukiwawczego lub opisowego) można go zaliczyć do projektu drugiego lub szóstego.
Według drugiej typologii można wyróżnić dziewięć konstrukcji typu mieszanego (patrz tabela 3). Typologia ta opiera się na dwóch głównych zasadach. Po pierwsze, w badaniu typu mieszanego ważne jest określenie statusu każdego z paradygmatów – czy badania jakościowe i ilościowe mają ten sam status, czy też jedno z nich uważa się za główne, a drugie za podrzędne. Po drugie, istotne jest określenie sposobu prowadzenia badań – równolegle czy sekwencyjnie. W przypadku rozwiązania sekwencyjnego konieczne jest także określenie, które z nich jest pierwsze, a które drugie w wymiarze czasowym. Przykładem projektu badawczego wpisującego się w tę typologię może być przypadek, w którym pierwsza faza to badanie jakościowe mające na celu zbudowanie teorii (na przykład z wykorzystaniem teorii ugruntowanej Anselma Straussa), a druga to ilościowe badanie określonej grupy badaczy. ludzi, do których opracowana teoria ma zastosowanie i w odniesieniu do których konieczne jest sformułowanie prognozy rozwoju odpowiedniego zjawiska lub problemu społecznego.

Tabela 1. Mieszane projekty badawcze z wykorzystaniem metod jakościowych i ilościowych w ramach tego samego badania*

Cele badania	Zbieranie danych	Analiza danych
Cele jakościowe	Jakościowe zbieranie danych
	Ilościowe gromadzenie danych
	Jakościowe zbieranie danych	Przeprowadzanie analiz ilościowych
	Ilościowe gromadzenie danych	Przeprowadzanie analiz jakościowych
Cele ilościowe	Jakościowe zbieranie danych	Przeprowadzanie analiz jakościowych
	Ilościowe gromadzenie danych	Przeprowadzanie analiz ilościowych
	Jakościowe zbieranie danych	Przeprowadzanie analiz ilościowych
	Ilościowe gromadzenie danych	Przeprowadzanie analiz jakościowych

*w tej tabeli projekty 2-7 mają charakter mieszany, projekt 1 ma charakter całkowicie jakościowy, projekt 8 jest całkowicie ilościowy.

Tabela 2. Projekty badawcze metodą mieszaną wykorzystujące badania jakościowe i ilościowe jako różne fazy tego samego projektu badawczego*

* „jakość” oznacza badania jakościowe, „ilość” oznacza badania ilościowe; „+” – badanie jednoczesne, „=>” – sekwencyjne; duże litery wskazują główny status paradygmatu, małe litery wskazują status podrzędny.

Oczywiście te typologie nie ograniczają różnorodności projektów badawczych i należy je traktować jako możliwe wytyczne w planowaniu IST.
Projekty IST w badaniach ewaluacyjnych.
Zgodnie z typologią projektów IST stosowaną w ocenie można wyróżnić dwa główne typy – komponentowy i integracyjny. W projektowaniu komponentów, chociaż w ramach tego samego badania stosuje się metody jakościowe i ilościowe, stosuje się je oddzielnie od siebie. Natomiast w projektowaniu integracyjnym wykorzystuje się łącznie metody należące do różnych paradygmatów.
Typ komponentu obejmuje trzy typy projektów: triangulację, komplementarność i ekspansywność. W projekcie triangulacji wyniki uzyskane jedną metodą służą do potwierdzenia wyników uzyskanych innymi metodami. W przypadku projektowania komplementarnego wyniki uzyskane metodą główną są uszczegóławiane i udoskonalane na podstawie wyników uzyskanych metodami drugorzędnymi. W przypadku projektowania ekspansywnego stosuje się różne metody pozyskiwania informacji dotyczących różnych aspektów oceny, czyli każda metoda odpowiada za konkretną informację.
Typ integracyjny obejmuje cztery typy projektów: iteracyjny, zagnieżdżony, holistyczny i transformacyjny. W projektowaniu iteracyjnym wyniki uzyskane za pomocą metody sugerują lub wskazują na użycie innych metod, które są istotne w danej sytuacji. Nieprzetestowany projekt dotyczy sytuacji, w których jedna metoda jest zintegrowana z drugą. Projekt holistyczny obejmuje połączone, zintegrowane wykorzystanie metod jakościowych i ilościowych w celu kompleksowej oceny programu. Ponadto obie grupy metod mają status równorzędny. Projekt transformacyjny ma miejsce, gdy różne metody są stosowane łącznie w celu uchwycenia wartości, które następnie służą do rekonfiguracji dialogu, w którym uczestnicy zajmują różne stanowiska ideologiczne.

Co oznacza „badanie kliniczne”?

Badanie kliniczne to badanie naukowe z udziałem ludzi, prowadzone w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa nowego leku lub rozszerzenia wskazań do stosowania leku już znanego.

Badania kliniczne na całym świecie stanowią integralny etap rozwoju leku, poprzedzający jego rejestrację i powszechne zastosowanie medyczne. W badaniach klinicznych nowy lek jest badany w celu uzyskania danych na temat jego skuteczności i bezpieczeństwa. Na podstawie tych danych uprawniony organ ds. zdrowia podejmuje decyzję o rejestracji leku lub o odmowie rejestracji. Lek, który nie przeszedł badań klinicznych, nie może zostać zarejestrowany i wprowadzony na rynek.

Opracowując nowy lek, nie można obejść się bez badań klinicznych, ponieważ ekstrapolacja wyników badań na zwierzętach i modeli biologicznych na ludzi jest możliwa tylko w sposób ogólny, a czasami jest w ogóle niemożliwa. Na przykład farmakokinetyka (sposób, w jaki lek przedostaje się do krwioobiegu, jest dystrybuowana w organizmie i wydalana z organizmu) u ludzi różni się nawet od farmakokinetyki u naczelnych. Jednak analiza badań przedklinicznych jest bardzo ważna dla oceny prawdopodobieństwa wystąpienia i charakteru skutków ubocznych, obliczenia dawki początkowej do badania właściwości leku u ludzi.

Badania kliniczne można rozpocząć dopiero po uzyskaniu zachęcających wyników w badaniach przedklinicznych (badania na modelach biologicznych i zwierzętach laboratoryjnych), a także zatwierdzeniu przez komisję etyczną i pozytywnej decyzji uprawnionego organu ds. zdrowia kraju, w którym przeprowadzane jest badanie. planowano przeprowadzić.

Lek eksperymentalny jest początkowo badany na małej liczbie pacjentów i/lub zdrowych ochotników. W miarę gromadzenia danych na temat jego bezpieczeństwa i skuteczności, liczba pacjentów biorących udział w badaniu wzrasta, a sam lek porównywany jest z lekami już znanymi i szeroko stosowanymi w praktyce medycznej.

Rodzaje badań klinicznych

Pierwszym sposobem klasyfikacji badań klinicznych jest obecność ingerencji w zwyczajową taktykę postępowania z pacjentem, to znaczy w standardowe procedury badania i leczenia pacjenta.

Badanie obserwacyjne (obserwacyjne) - badanie kliniczne, w którym badacz zbiera dane po prostu obserwując zdarzenia w ich naturalnym przebiegu, bez aktywnej ingerencji w nie.

Badanie nieinterwencyjne („badanie nieinterwencyjne”) to badanie, w którym produkt leczniczy jest przepisywany w zwykły sposób, zgodnie z warunkami określonymi w pozwoleniu na dopuszczenie do obrotu. Kwestia, czy pacjent zostanie „przydzielony” do określonej strategii leczenia, nie jest z góry rozstrzygana w protokole badania. Kwestię tę rozwiązano zgodnie z obowiązującą praktyką, a przepisanie leku jest wyraźnie oddzielone od decyzji o włączeniu pacjenta do badania. U pacjentów nie stosuje się żadnych innych procedur diagnostycznych ani monitorujących, a do analizy zebranych danych wykorzystuje się metody epidemiologiczne.

Badania interwencyjne to badania nowych, niezarejestrowanych leków, środków immunobiologicznych, sprzętu medycznego lub badania, w ramach których leki, środki immunobiologiczne, sprzęt medyczny są przepisywane lub stosowane w sposób odmienny od warunków określonych w zarejestrowanej instrukcji stosowania (niezależnie od tego, czy jest to nowe wskazanie, nowa dawka leku, nowa droga podania, nowa droga podania lub nowa kategoria pacjentów).

Celem badania jest kryterium innej metody klasyfikacji. Ta metoda klasyfikacji została zaproponowana przez Narodowy Instytut Zdrowia Stanów Zjednoczonych (NIH) i identyfikuje sześć różnych typów badań klinicznych:

• Badania profilaktyczne prowadzi się w celu znalezienia najlepszych sposobów zapobiegania chorobom u osób, które nigdy ich nie miały, lub zapobiegania nawrotom u pacjentów. Takie badania mogą dotyczyć leków, szczepionek, witamin, minerałów i zmian w stylu życia.
• Badania przesiewowe przeprowadza się w celu znalezienia najlepszego sposobu wykrywania określonych chorób lub stanów.
• Badania diagnostyczne przeprowadzane są w celu znalezienia najlepszego sposobu zdiagnozowania konkretnej choroby lub stanu.
• Próby leczenia przeprowadza się w celu zbadania skuteczności i bezpieczeństwa leków eksperymentalnych, nowych kombinacji leków lub nowych technik chirurgii lub radioterapii.
• Badania jakości życia prowadzone są w celu zbadania sposobów poprawy jakości życia pacjentów cierpiących na choroby przewlekłe.
• Programy rozszerzonego dostępu (w wyjątkowych sytuacjach – badania współczucia lub rozszerzony dostęp) polegają na stosowaniu leku eksperymentalnego u pacjentów z poważnymi lub zagrażającymi życiu chorobami, którzy nie mogą zostać objęci badaniem klinicznym ze względu na niespełnianie kryteriów włączenia. Zazwyczaj tego typu programy przyciągają pacjentów, na których choroby nie ma skutecznego leczenia lub tych, którzy wypróbowali wszystkie standardowe, znane metody leczenia i którym one nie pomogły.

Projekt badania klinicznego

Projekt badania to ogólny plan badania, opis sposobu jego przeprowadzenia.

Głównymi rodzajami badań obserwacyjnych są badania kohortowe i badania kliniczno-kontrolne itp.

• W badaniu kohortowym obserwuje się wybraną grupę osób (kohortę) przez pewien okres czasu. Porównano stan pacjentów w różnych podgrupach tej kohorty, którzy byli lub nie byli narażeni (lub narażeni w różnym stopniu) na badany lek. W prospektywnym badaniu kohortowym najpierw sporządza się plan badania, ustala sposób gromadzenia i przetwarzania danych, następnie sporządza się kohorty, przeprowadza się badanie i analizuje uzyskane dane. W retrospektywnym badaniu kohortowym wybiera się kohortę z zapisów archiwalnych i śledzi stan zdrowia pacjentów od momentu rozpoczęcia obserwacji pacjenta do chwili obecnej.
• Badanie kliniczno-kontrolne porównuje osoby cierpiące na konkretną chorobę z osobami z tej samej populacji, które nie są chore, w celu określenia powiązań między wynikami klinicznymi a wcześniejszym narażeniem na określone czynniki ryzyka.

Istnieją inne rodzaje projektów obserwacyjnych - na przykład przekrojowe badanie obserwacyjne (jednopunktowe badanie epidemiologiczne) itp.

Projektem referencyjnym badań klinicznych są randomizowane, kontrolowane badania z podwójnie ślepą próbą.

Procedura randomizacji oznacza, że ​​pacjenci są losowo przydzielani do grup terapeutycznych i mają równe szanse na otrzymanie leku badanego lub leku kontrolnego. Przebieg leczenia przepisany pacjentowi zwykle ma wpływ niezależnie od tego, czy otrzymuje on aktywny lek, czy nie. Należy wziąć pod uwagę efekt placebo. Obecnie stosowane są dwie główne technologie kontroli – kontrola placebo i kontrola aktywna. Kontrola placebo oznacza, że ​​pacjentom z grupy kontrolnej podaje się placebo – produkt niezawierający substancji czynnej, który kształtem, kolorem, smakiem i zapachem całkowicie imituje badany lek. Jeżeli do kontroli stosuje się aktywną metodę leczenia, badany lek porównuje się z terapią już znaną i powszechnie stosowaną (tzw. „złoty standard”).

Podanie pacjentom z grupy kontrolnej placebo budzi wątpliwości etyczne, ponieważ może ograniczyć ich prawo do najlepszego dostępnego obecnie leczenia. Stosowanie placebo jest ograniczone. Deklaracja Helsińska Światowego Stowarzyszenia Medycznego (WMA) stanowi, że placebo stosuje się tylko w dwóch przypadkach:

• po pierwsze, jeśli nie ma skutecznego sposobu leczenia choroby,
• po drugie, czy zostaną przedstawione przekonujące, uzasadnione naukowo powody metodologiczne przemawiające za stosowaniem placebo w celu oceny skuteczności lub bezpieczeństwa leku, a pacjenci otrzymujący placebo lub nieleczeni nie będą narażeni na ryzyko spowodowania poważnej lub nieodwracalnej szkody dla ich zdrowia.

Przy prowadzeniu badań klinicznych duże znaczenie odgrywają czynniki psychologiczne, czyli tak zwane czynniki subiektywne. Na przykład wiedza pacjenta, że ​​jest leczony aktywnym lekiem, może mieć wpływ na ocenę bezpieczeństwa i skuteczności terapii. Lekarz-naukowiec przekonany o zaletach jednego z porównywanych leków może nieświadomie interpretować poprawę stanu zdrowia pacjenta na swoją korzyść lub próbować przepisać pacjentowi z cięższą chorobą to, co uważa za skuteczniejsze. Aby zminimalizować wpływ czynników subiektywnych, stosuje się ślepą metodę badawczą.

Badanie, w którym pacjent nie wie, a badacz wie, jakie leczenie otrzymuje pacjent, nazywa się badaniem pojedynczej ślepej próby. Jeżeli ani pacjent, ani badacz nie wiedzą o leczeniu, badanie nazywa się podwójnie ślepą próbą.

Zaślepione badania minimalizują możliwość zamierzonych uprzedzeń, a niezamierzone uprzedzenia rozkładają się równomiernie pomiędzy grupami.

Protokół badania klinicznego

Protokół to dokument opisujący cel, założenia, projekt, metodologię, aspekty statystyczne i organizację badania. Każde badanie kliniczne rozpoczyna się od opracowania protokołu. Jest to najważniejszy dokument badania klinicznego.

Po zapoznaniu się z protokołem uprawnione organy ds. zdrowia i komisje etyczne oceniają adekwatność celów naukowych i podejść metodologicznych, skuteczność środków ochrony praw uczestników badania oraz decydują o możliwości przeprowadzenia badania klinicznego. Podczas badania protokół służy badaczom jako przewodnik. Pozwala ujednolicić pracę ośrodków badawczych na całym świecie. Po zakończeniu badania protokół stanowi podstawę analizy statystycznej i dokument, na podstawie którego badanie jest sprawdzane przez audytorów i inspektorów uprawnionych organów sanitarnych.

Opracowanie protokołu dużego badania może zająć kilka lat, a w pracach nad nim biorą udział nie tylko pracownicy firmy sponsorującej, ale także konsultanci zewnętrzni.

Świadoma zgoda

Świadoma zgoda to proces, który pozwala pacjentowi lub zdrowemu ochotnikowi na swobodne potwierdzenie chęci udziału w badaniu klinicznym. Świadoma zgoda to także dokument podpisany przez uczestników badania (pacjenta i badacza). Lekarz prowadzący informuje pacjenta o wszystkich aspektach badania klinicznego, które mogą mieć wpływ na decyzję o wzięciu udziału w eksperymencie (korzyści, ryzyko, koszty czasu, możliwe skutki uboczne itp.). Dlatego taka zgoda nazywana jest świadomą zgodą. Po wyjaśnieniu potencjalnemu uczestnikowi badania wszystkich aspektów udziału w badaniu klinicznym, badacz przekazuje pacjentowi pisemną informację opisującą szczegóły badania (czas trwania, procedury, ryzyko, potencjalne korzyści itp.). Po ponownym uważnym zapoznaniu się z dokumentem uczestnik decyduje, czy powinien podpisać zgodę, czy nie.

Uczestnik badania może w każdej chwili wycofać się z badania bez podania przyczyny.

Moc badawcza

Planując badanie kliniczne, firma sponsorująca, przy pomocy statystyków biomedycznych, określa, ilu pacjentów należy włączyć do badania, aby uzyskać statystycznie istotny wynik wykazujący różnicę w skuteczności porównywanych terapii. Liczbę pacjentów ustala się przed rozpoczęciem badania i od tego zależy koszt badania. Na podstawie kosztów firma sponsorująca podejmuje decyzję o możliwości przeprowadzenia badania.

Liczba pacjentów wymagana do uzyskania statystycznie istotnego wyniku zależy od choroby, badanych parametrów, projektu itp. Na przykład w celu wykazania skuteczności nowego leku w leczeniu nieuleczalnego raka nerki z przerzutami w badaniu kontrolowanym placebo potrzeba znacznie mniej pacjentów niż w badaniu kontrolowanym placebo dotyczącym dobrze wyleczalnej choroby raka jajnika. Faktem jest, że jeśli pacjent może wyzdrowieć bez leczenia, wówczas spontaniczne przypadki poprawy „zaburzą” efekt terapii. Aby dokładnie określić, jaka część pacjentów odniosła korzyść z leku, konieczna jest rekrutacja dużej liczby pacjentów i oddzielenie ich od tych, którzy wyzdrowieli dzięki standardowemu leczeniu. Jeśli stan zdrowia pacjentów nieleczonych natychmiast gwałtownie się pogorszy, to efekt terapii będzie widoczny w małej grupie - zdrowie tych, którzy otrzymają skuteczne leczenie, nie ulegnie natychmiastowemu pogorszeniu.

Cecha badania, która jest w stanie wykryć istotne klinicznie różnice między badanym lekiem a lekiem porównawczym (np. w skuteczności), jeśli takie różnice rzeczywiście istnieją, nazywana jest mocą testu. Im większa próba pacjentów, tym większa moc testu.

Aby wiarygodnie wykazać niewielką różnicę, konieczne byłoby zrekrutowanie większej liczby pacjentów. Zwiększając jednak liczbę pacjentów, można statystycznie wykazać istnienie tak małych różnic, że nie będą one miały już znaczenia klinicznego. Dlatego też rozróżnia się znaczenie statystyczne i kliniczne.

Fazy ​​badań klinicznych

Badania przedkliniczne obejmują badania in vitro (badania laboratoryjne w probówkach) i badania in vivo (badania laboratoryjne na zwierzętach), podczas których badane są różne dawki substancji testowej w celu uzyskania wstępnych danych na temat właściwości farmakologicznych, toksyczności, farmakokinetyki i metabolizmu badanego leku . Badania przedkliniczne pomagają firmom farmaceutycznym zrozumieć, czy dana substancja jest warta dalszych badań. Badania na ludziach można rozpocząć, jeśli dane z badań przedklinicznych wykażą, że lek może być stosowany w leczeniu choroby, jeśli lek jest w miarę bezpieczny, a badania nie narażają ludzi na niepotrzebne ryzyko.

Proces opracowywania leku jest często opisywany jako sekwencyjna seria czterech faz badań klinicznych. Każda faza jest odrębnym badaniem klinicznym; rejestracja leku może wymagać kilku badań w tej samej fazie. Jeżeli lek pomyślnie przejdzie badania w pierwszych trzech fazach, otrzyma pozwolenie na dopuszczenie do obrotu. Badania fazy IV są badaniami porejestracyjnymi.

Faza I

W badaniach fazy I zazwyczaj bierze udział od 20 do 100 zdrowych ochotników. Czasami wysoka toksyczność leku (na przykład w leczeniu raka i AIDS) powoduje, że prowadzenie takich badań na zdrowych ochotnikach jest nieetyczne. Następnie przeprowadzane są z udziałem pacjentów cierpiących na odpowiednią chorobę. Zazwyczaj studia I fazy prowadzone są w wyspecjalizowanych instytucjach, które dysponują niezbędnym sprzętem i specjalnie przeszkolonym personelem. Badania fazy I mogą mieć charakter otwarty i mogą wykorzystywać wyjściową metodę kontroli. Ponadto mogą być randomizowane i zaślepione. Celem badań I fazy jest ustalenie tolerancji, parametrów farmakokinetycznych i farmakodynamicznych, a czasami wstępna ocena bezpieczeństwa.

Badania fazy I obejmują wchłanianie, dystrybucję, metabolizm, wydalanie, preferowaną postać dawkowania i bezpieczny poziom dawkowania. Faza I trwa zwykle od kilku tygodni do 1 roku.

Za udział w badaniu wypłacane jest wynagrodzenie.

Istnieją różne rodzaje studiów I fazy:

Badania z pojedynczą rosnącą dawką (SAD) to badania, w których niewielkiej liczbie pacjentów podaje się pojedynczą dawkę badanego leku przez cały okres obserwacji. Jeżeli nie zostaną wykryte żadne działania niepożądane, a dane farmakokinetyczne odpowiadają oczekiwanemu poziomowi bezpieczeństwa, wówczas dawkę zwiększa się i kolejna grupa uczestników otrzymuje tę zwiększoną dawkę. Podawanie leku ze zwiększaniem dawki kontynuuje się do momentu osiągnięcia zakładanych poziomów bezpieczeństwa farmakokinetycznego lub wykrycia niedopuszczalnych działań niepożądanych (w tym momencie uważa się, że osiągnięta została maksymalna dopuszczalna dawka).

Badania wielokrotnej dawki rosnącej (MAD) to badania prowadzone w celu lepszego poznania farmakokinetyki i farmakodynamiki leku podawanego wielokrotnie. W takich badaniach grupa pacjentów otrzymuje w kółko małe dawki leku. Po każdym podaniu pobierana jest krew i inne płyny ustrojowe w celu oceny zachowania się leku w organizmie człowieka. W kolejnych grupach ochotników dawkę zwiększa się stopniowo – do wcześniej ustalonego poziomu.

Faza II

Po dokonaniu oceny farmakokinetyki i farmakodynamiki oraz wstępnego bezpieczeństwa leku badanego w badaniach I fazy, firma sponsorująca inicjuje badania II fazy na większej populacji (100-500 osób).

Projekty badań fazy II mogą się różnić, w tym badania kontrolowane i badania podstawowe. Kolejne badania są zwykle przeprowadzane w formie randomizowanych badań kontrolowanych w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności leku w konkretnym wskazaniu. Badania fazy II są zwykle prowadzone na małej, jednorodnej populacji pacjentów, wybranej według ścisłych kryteriów.

Ważnym celem tych badań jest określenie poziomu dawkowania i schematu dawkowania na potrzeby badań III fazy. Dawki leku, jakie otrzymują pacjenci w badaniach II fazy, są zazwyczaj (choć nie zawsze) niższe od najwyższych dawek, jakie podawano uczestnikom I fazy. Dodatkowym zadaniem podczas badań II fazy jest ocena możliwych punktów końcowych, schematów terapeutycznych (m.in. jednocześnie stosowane leki) i określenie grupy docelowej (np. łagodne lub ciężkie) do dalszych badań fazy II lub III.

Czasami faza II dzieli się na fazę IIA i fazę IIB.

Faza IIA jest badaniem próbnym, mającym na celu określenie poziomu bezpieczeństwa leku w wybranych grupach pacjentów z określoną chorobą lub zespołem. Cele badania mogą obejmować określenie wrażliwości pacjentów na różne dawki leku w zależności od charakterystyki grupy pacjentów, częstotliwości podawania, dawki itp.

Badania fazy IIB to dobrze uregulowane badania, których celem jest określenie skuteczności i bezpieczeństwa leku u pacjentów cierpiących na określoną chorobę. Głównym celem tej fazy jest określenie optymalnego poziomu dawkowania dla fazy III.

Niektóre badania łączą fazę I i II, tak aby sprawdzić zarówno skuteczność, jak i bezpieczeństwo leku.

W fazie II konieczne jest posiadanie grupy kontrolnej, która pod względem składu i liczby pacjentów nie różni się od grupy otrzymującej badany lek. Pacjenci w obu grupach powinni być porównywalni pod względem płci, wieku i wcześniejszego leczenia. W tym przypadku skuteczność i tolerancję nowego leku porównuje się albo z placebo, albo z innym aktywnym lekiem, co stanowi „złoty standard” w leczeniu tej choroby.

Faza III

Badania III fazy to randomizowane, kontrolowane, wieloośrodkowe badania obejmujące duże populacje pacjentów (300–3 000 lub więcej, w zależności od choroby). Badania te mają na celu potwierdzenie wcześniej ocenionego bezpieczeństwa i skuteczności leku fazy II w konkretnym wskazaniu w określonej populacji. W badaniach fazy III można także zbadać wpływ leku na dawkę w odpowiedzi na lek lub leku stosowanego w szerszej populacji, u pacjentów o różnym stopniu nasilenia choroby lub w skojarzeniu z innymi lekami.

Czasami badania III fazy są kontynuowane po złożeniu dokumentów rejestracyjnych właściwemu organowi regulacyjnemu. W takim przypadku pacjenci w dalszym ciągu otrzymują lek ratujący życie do czasu jego rejestracji i wprowadzenia do sprzedaży. Mogą istnieć inne powody kontynuowania badań – na przykład chęć firmy sponsorującej poszerzenia wskazań do stosowania leku (czyli pokazania, że ​​lek działa nie tylko w przypadku wskazań zarejestrowanych, ale także w przypadku innych wskazań) lub w innych grupach pacjentów, a także w celu uzyskania dodatkowych informacji na temat bezpieczeństwa). Badania tego typu czasami zaliczane są do fazy IIIB.

Po potwierdzeniu skuteczności i bezpieczeństwa leku w trakcie badań III fazy firma tworzy tzw. dossier rejestracyjne leku, w którym opisano metodologię i wyniki badań przedklinicznych i klinicznych leku, cechy produkcyjne, jego skład i okres przydatności do spożycia. Całość tych informacji stanowi tzw. „dokumentację rejestracyjną”, która jest składana uprawnionemu organowi ds. zdrowia przeprowadzającemu rejestrację (każdy kraj ma swoją).

lek jest skuteczniejszy niż znane leki o podobnym działaniu,

charakteryzuje się lepszą tolerancją w porównaniu do znanych już leków,

skuteczny w przypadkach, gdy leczenie znanymi już lekami jest nieskuteczne,

bardziej opłacalne ekonomicznie

łatwy w użyciu,

ma wygodniejszą formę dawkowania,

wykazuje działanie synergistyczne w terapii skojarzonej bez zwiększania toksyczności.

Faza IV

Faza IV nazywana jest także badaniami po wprowadzeniu produktu do obrotu. Są to badania prowadzone po zarejestrowaniu leku dla zatwierdzonych wskazań. Są to badania, które nie były wymagane do rejestracji leku, ale są niezbędne w celu optymalizacji jego stosowania. Wymóg przeprowadzenia tych badań może pochodzić zarówno od organów regulacyjnych, jak i od firmy sponsorującej. Celem tych badań może być np. zdobycie nowych rynków dla leku (np. jeśli lek nie był badany pod kątem interakcji z innymi lekami). Ważnym zadaniem fazy IV jest zebranie w długim okresie dodatkowych informacji na temat bezpieczeństwa leku w odpowiednio dużej populacji.

Cele fazy IV mogą obejmować również ocenę parametrów leczenia, takich jak czas leczenia, interakcje z innymi lekami lub pokarmami, analizę porównawczą standardowych schematów leczenia, analizę stosowania u pacjentów w różnych grupach wiekowych, wskaźniki ekonomiczne leczenia i długotrwałe długoterminowe wyniki leczenia (zmniejszenie lub zwiększenie śmiertelności wśród pacjentów przyjmujących ten lek przez długi czas).

Oprócz badań interwencyjnych IV fazy (w których lek jest stosowany z zarejestrowanego wskazania, ale badanie i postępowanie z pacjentem określa protokół badania i może odbiegać od rutynowej praktyki), obserwacje porejestracyjne (nieinterwencyjne) badania można przeprowadzić po dopuszczeniu leku do obrotu w kraju. Badania takie gromadzą informacje o tym, jak lek jest stosowany przez lekarzy w codziennej praktyce klinicznej, co pozwala ocenić skuteczność i bezpieczeństwo leku w „rzeczywistych” warunkach.

W przypadku wykrycia w trakcie badań IV fazy lub badań obserwacyjnych porejestracyjnych leku rzadkich, ale niebezpiecznych działań niepożądanych, lek może zostać wycofany ze sprzedaży, a jego stosowanie może zostać ograniczone.

Podział faz jest powszechnym, ale przybliżonym sposobem klasyfikacji badań klinicznych, ponieważ to samo badanie może być prowadzone w różnych fazach. Na przykład, chociaż badania farmakologiczne są zazwyczaj przeprowadzane w fazie I, wiele z nich rozpoczyna się w każdej z trzech faz, ale czasami określa się je jako badania fazy I. Wyniki uzyskane w badaniu często stanowią korektę całego planu badawczego. Na przykład wyniki potwierdzającego badania terapeutycznego mogą wymagać dodatkowych badań farmakologicznych na ludziach.

Dlatego też najbardziej preferowanym kryterium klasyfikacji jest cel badania.