Validación teórica en la investigación sociológica: Metodología y métodos.

En las ciencias sociales existe una variedad de tipos de investigación y, en consecuencia, oportunidades para el investigador. Conocerlos te ayudará a resolver los problemas más difíciles.

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Estrategias de investigación
En las ciencias sociales, se acostumbra distinguir dos estrategias de investigación más comunes: cuantitativa y cualitativa.
La estrategia cuantitativa implica el uso de un enfoque deductivo para probar hipótesis o teorías, se basa en el enfoque positivista de las ciencias naturales y es de naturaleza objetivista. Una estrategia cualitativa se centra en un enfoque inductivo para desarrollar teorías, rechaza el positivismo, se centra en la interpretación individual de la realidad social y es de naturaleza constructivista.
Cada estrategia implica el uso de métodos específicos de recopilación y análisis de datos. La estrategia cuantitativa se basa en la recopilación de datos numéricos (codificación de datos de encuestas masivas, datos de pruebas agregados, etc.) y el uso de métodos estadísticos matemáticos para su análisis. A su vez, la estrategia cualitativa se basa en la recopilación de datos textuales (textos de entrevistas individuales, datos de observación participante, etc.) y su posterior estructuración mediante técnicas analíticas especiales.
Desde principios de los años 90 se comenzó a desarrollar activamente una estrategia mixta, que consiste en integrar los principios, métodos de recolección y análisis de datos de estrategias cualitativas y cuantitativas con el fin de obtener resultados más válidos y confiables.

Diseños de investigación
Una vez determinado el propósito del estudio, se debe determinar el tipo de diseño apropiado. El diseño de investigación es la combinación de requisitos relacionados con la recopilación y análisis de datos necesarios para lograr los objetivos del estudio.
Principales tipos de diseño:
Un diseño transversal implica recopilar datos de un número relativamente grande de unidades de observación. Normalmente implica el uso de un método de muestreo para representar a la población general. Los datos se recopilan una vez y son de naturaleza cuantitativa. A continuación, se calculan las características descriptivas y de correlación y se extraen conclusiones estadísticas.
Un diseño longitudinal consiste en encuestas transversales repetidas para establecer cambios a lo largo del tiempo. Se divide en estudios de panel (encuestas repetidas involucran a las mismas personas) y estudios de cohorte (encuestas repetidas involucran diferentes grupos de personas que representan la misma población).
El diseño experimental implica identificar la influencia de una variable independiente sobre una variable dependiente nivelando las amenazas que pueden afectar la naturaleza del cambio en la variable dependiente.
Los diseños de estudios de casos están diseñados para estudiar uno o un pequeño número de casos en detalle. El énfasis no está en la distribución de los resultados a toda la población, sino en la calidad del análisis teórico y la explicación del mecanismo de funcionamiento de un fenómeno en particular.

Objetivos de la investigación
Entre los objetivos de la investigación social se encuentran la descripción, explicación, evaluación, comparación, análisis de relaciones y estudio de relaciones causa-efecto.
Las tareas descriptivas se resuelven simplemente recopilando datos utilizando uno de los métodos adecuados para una situación determinada: preguntas, observación, análisis de documentos, etc. Una de las principales tareas es registrar los datos de tal forma que en el futuro permita su agregación.
Para resolver problemas explicativos, se utilizan varios enfoques de investigación (por ejemplo, estudios históricos, estudios de casos, experimentos) para abordar el análisis de datos complejos. Su objetivo no es sólo simplemente recopilar hechos, sino también identificar los significados de un gran conjunto de elementos sociales, políticos y culturales asociados con el problema.
El objetivo general de los estudios de evaluación es examinar programas o proyectos en relación con su sensibilización, eficacia, consecución de objetivos, etc. Los resultados obtenidos suelen utilizarse para mejorarlos y, en ocasiones, simplemente para comprender mejor el funcionamiento de los programas y proyectos en cuestión.

La investigación comparada se utiliza para obtener una comprensión más profunda del fenómeno en estudio identificando sus características comunes y distintivas en diferentes grupos sociales. Los más importantes de ellos se llevan a cabo en contextos interculturales y transnacionales.
La investigación para establecer relaciones entre variables también se llama investigación de correlación. El resultado de tales estudios es la producción de información descriptiva específica (por ejemplo, ver análisis de vinculación por pares). Se trata de una investigación fundamentalmente cuantitativa.
Establecer relaciones de causa y efecto implica realizar estudios experimentales. En las ciencias sociales y del comportamiento existen varios tipos de este tipo de investigación: experimentos aleatorios, experimentos verdaderos (implican la creación de condiciones experimentales especiales que simulan las condiciones necesarias), sociometría (por supuesto, como lo entendió Ya. Moreno), garfinkeling.

DESARROLLO DEL DISEÑO DEL ESTUDIO

En la primera etapa, el diseño se elabora cuidadosamente (del inglés. diseño- idea creativa) para futuras investigaciones.

En primer lugar, se desarrolla un programa de investigación.

Programa incluye el tema, propósito y objetivos del estudio, hipótesis formuladas, definición del objeto de estudio, unidades y volumen de observaciones, glosario de términos, descripción de métodos estadísticos para formar una población de muestra, recolección, almacenamiento, procesamiento y análisis de datos. , metodología para la realización de un estudio piloto, lista de herramientas estadísticas utilizadas.

Nombre temas generalmente formulado en una oración, que debe corresponder al propósito del estudio.

Propósito del estudio- se trata de una anticipación mental del resultado de una actividad y de las formas de lograrlo utilizando determinados medios. Como regla general, el objetivo de la investigación médica y social no es solo de naturaleza teórica (cognitiva), sino también práctica (aplicada).

Para lograr el objetivo, determine objetivos de investigación, que revelan y detallan el contenido del objetivo.

Los componentes más importantes del programa son hipótesis (resultados esperados). Las hipótesis se formulan utilizando indicadores estadísticos específicos. El principal requisito para las hipótesis es la capacidad de probarlas durante el proceso de investigación. Los resultados del estudio pueden confirmar, corregir o refutar las hipótesis.

Antes de recolectar material, se determina el objeto y la unidad de observación. Bajo objeto de investigación médica y social comprender un agregado estadístico que consta de objetos o fenómenos individuales relativamente homogéneos: unidades de observación.

Unidad de observación- un elemento primario de una población estadística, dotado de todas las características a estudiar.

El siguiente paso importante en la preparación de un estudio es el desarrollo y aprobación de un plan de trabajo. Si el programa de investigación es una especie de plan estratégico que encarna las ideas del investigador, luego el plan de trabajo (como apéndice del programa) es un mecanismo para implementar la investigación. El plan de trabajo incluye: el procedimiento para seleccionar, capacitar y organizar el trabajo de los ejecutores directos; desarrollo de documentos normativos y metodológicos; determinación del volumen requerido y tipos de recursos de apoyo para el estudio (personal, financieros, materiales y técnicos, recursos de información, etc.); determinación de plazos y responsables de las distintas etapas del estudio. Normalmente se presenta en forma gráficos de red.

En la primera etapa de la investigación médica y social, se determina mediante qué métodos se llevará a cabo la selección de unidades de observación. Dependiendo del volumen se distinguen estudios continuos y selectivos. En un estudio continuo se estudian todas las unidades de la población general, en un estudio selectivo, solo una parte de la población general (muestra).

Población general Llame a un conjunto de unidades de observación cualitativamente homogéneas, unidas por una o un grupo de características.

Población muestral (muestra)- cualquier subconjunto de unidades de observación de la población general.

La formación de una población muestral que refleje plenamente las características de la población general es la tarea más importante de la investigación estadística. Todos los juicios sobre la población general basados ​​en datos muestrales son válidos sólo para muestras representativas, es decir para tales muestras, cuyas características corresponden a las de la población general.

Se garantiza la representatividad real de la muestra por selección aleatoria, aquellos. dicha selección de unidades de observación en una muestra en la que todos los objetos de la población tienen las mismas posibilidades de ser seleccionados. Para garantizar la selección aleatoria, se utilizan algoritmos especialmente desarrollados que implementan este principio, ya sea tablas de números aleatorios o un generador de números aleatorios, disponible en muchos paquetes de programas informáticos. La esencia de estos métodos es indicar aleatoriamente el número de aquellos objetos que deben seleccionarse de toda la población general ordenada de alguna manera. Por ejemplo, la población general de una región se puede ordenar por edad, lugar de residencia, alfabeto (apellido, nombre, patronímico), etc.

Junto con la selección aleatoria, al organizar y realizar investigaciones médicas y sociales, también se utilizan los siguientes métodos para formar una población de muestra:

Selección mecánica (sistemática);

Selección tipológica (estratificada);

Selección de serie;

Selección (detección) de múltiples etapas;

Método de cohorte;

Método de copia de par.

Selección mecánica (sistemática) le permite formar una muestra utilizando un enfoque mecánico para seleccionar unidades de observación de una población ordenada. En este caso, es necesario determinar la relación entre los volúmenes de la muestra y la población general y así establecer la proporción de selección. Por ejemplo, para estudiar la estructura de los pacientes hospitalizados se forma una muestra del 20% de todos los pacientes que salen del hospital. En este caso, entre todos los “historiales médicos de un paciente hospitalizado” (f. 003/u), ordenados por número, se debe seleccionar una de cada cinco tarjetas.

Selección tipológica (estratificada) Implica dividir a la población general en grupos tipológicos (estratos). Al realizar investigaciones médicas y sociales, se toman como grupos tipológicos edad-sexo, grupos sociales, profesionales, localidades individuales, así como poblaciones urbanas y rurales. En este caso, el número de unidades de observación de cada grupo se selecciona en la muestra de forma aleatoria o mecánica en proporción al tamaño del grupo. Por ejemplo, al estudiar las relaciones de causa y efecto entre los factores de riesgo y la incidencia del cáncer en la población, el grupo de estudio primero se divide en subgrupos por edad, género, profesión, estatus social y luego se selecciona el número requerido de unidades de observación. de cada subgrupo.

Selección de serie la muestra no se forma a partir de unidades de observación individuales, sino de series o grupos completos (municipios, instituciones de salud, escuelas, guarderías, etc.). La selección de series se realiza mediante muestreo puramente aleatorio o mecánico. Dentro de cada serie se estudian todas las unidades de observación. Este método se puede utilizar, por ejemplo, para evaluar la eficacia de la inmunización de la población infantil.

Selección de varias etapas (detección) Implica un proceso de muestreo paso a paso. Según el número de etapas, se distingue la selección de una, dos, tres etapas, etc. Por ejemplo, al estudiar la salud reproductiva de las mujeres que viven en el territorio de un municipio, en la primera etapa se selecciona y examina a las mujeres trabajadoras mediante pruebas de detección básicas. En la segunda etapa, se lleva a cabo un examen especializado de mujeres con hijos, en la tercera etapa, un examen especializado en profundidad de mujeres con hijos con malformaciones congénitas. Tenga en cuenta que en este caso de selección dirigida a una característica específica, la muestra incluye todos los objetos que son portadores de la característica en estudio en el territorio del municipio.

Método de cohorte Se utiliza para estudiar una población estadística de grupos relativamente homogéneos de personas unidas por la ocurrencia de un determinado evento demográfico en el mismo intervalo de tiempo. Por ejemplo, al estudiar temas relacionados con el problema de la fecundidad, se forma una población (cohorte) homogénea a partir de una sola fecha de nacimiento (estudio de fecundidad por generación) o de una única edad al contraer matrimonio (estudio de fecundidad por generación). duración de la vida familiar).

Método de copia de par prevé la selección para cada unidad de observación del grupo de estudio de un objeto que sea similar en una o más características (“par de copias”). Por ejemplo, se sabe que factores como el peso y el sexo del niño influyen en las tasas de mortalidad infantil. Cuando se utiliza este método, para cada caso de muerte de un niño menor de 1 año, se selecciona un "par de copias" del mismo sexo, similar en edad y peso corporal, entre los niños vivos menores de 1 año. Es recomendable utilizar este método de selección para estudiar los factores de riesgo para el desarrollo de enfermedades socialmente significativas y las causas individuales de muerte.

En la primera etapa, también se desarrolla la investigación (se utiliza ready-made) y se replica. herramientas estadísticas (mapas, cuestionarios, diseños de tablas, programas informáticos para el seguimiento de la información entrante, creación y procesamiento de bases de datos de información, etc.), en los que se ingresará la información en estudio.

En el estudio de la salud pública y el desempeño del sistema de atención de salud, a menudo se utilizan estudios sociológicos que utilizan cuestionarios especiales. Cuestionarios para las investigaciones médicas y sociológicas deben ser específicos, orientados y garantizar la fiabilidad, autenticidad y representatividad de los datos registrados en ellos. Durante el desarrollo de cuestionarios y programas de entrevistas se deben observar las siguientes reglas: la idoneidad del cuestionario para recopilar, procesar y extraer de él la información necesaria; la capacidad de revisar el cuestionario (sin violar el sistema de códigos) para eliminar preguntas fallidas y realizar los ajustes apropiados; explicación de las metas y objetivos de la investigación; formulación clara de preguntas, eliminando la necesidad de varias aclaraciones adicionales; naturaleza fija de la mayoría de los problemas.

La selección hábil y la combinación de diferentes tipos de preguntas (abiertas, cerradas y semicerradas) pueden aumentar significativamente la precisión, integridad y confiabilidad de la información recibida.

La calidad de la encuesta y sus resultados dependen en gran medida de si se cumplen los requisitos básicos para el diseño del cuestionario y su diseño gráfico. Existen las siguientes reglas básicas para construir un cuestionario:

El cuestionario incluye solo las preguntas más importantes, cuyas respuestas ayudarán a obtener la información necesaria para resolver los principales objetivos del estudio, que no se puede obtener de ninguna otra forma sin realizar una encuesta por cuestionario;

La redacción de las preguntas y todas las palabras que contienen deben ser comprensibles para el encuestado y corresponder a su nivel de conocimientos y educación;

El cuestionario no debe contener preguntas que provoquen desgana para responderlas. Debe esforzarse por garantizar que todas las preguntas provoquen una reacción positiva del encuestado y el deseo de proporcionar información completa y verdadera;

La organización y secuencia de las preguntas debe estar subordinada a la obtención de la información más necesaria para alcanzar el objetivo y resolver los problemas planteados en el estudio.

Los cuestionarios especiales (cuestionarios) se utilizan ampliamente, entre otras cosas, para evaluar la calidad de vida de los pacientes con una determinada enfermedad y la eficacia de su tratamiento. Permiten capturar cambios en la calidad de vida de los pacientes que se han producido en un período de tiempo relativamente corto (normalmente de 2 a 4 semanas). Existen muchos cuestionarios especiales, por ejemplo AQLQ (Asthma Quality of Life Questionnaire) y AQ-20 (20-Items Asthma Questionnaire) para el asma bronquial, QLMI (Quality of Life after Myocardial Infarction Questionnaire) para pacientes con infarto agudo de miocardio, etc.

La coordinación del trabajo sobre el desarrollo de cuestionarios y su adaptación a diversas formaciones lingüísticas y económicas la lleva a cabo la organización internacional sin fines de lucro para el estudio de la calidad de vida: el Instituto MAPI (Francia).

Ya en la primera etapa de la investigación estadística, es necesario crear diseños de tablas, que luego se completarán con los datos recibidos.

En las tablas, como en las oraciones gramaticales, se distingue el sujeto, es decir lo principal es lo que se dice en la tabla y el predicado, es decir. algo que caracterice al sujeto. Sujeto - este es el signo principal del fenómeno en estudio - generalmente ubicado a la izquierda a lo largo de las filas horizontales de la tabla. Predicado - Los carteles que caracterizan el tema suelen estar situados en la parte superior de las columnas verticales de la tabla.

Al compilar tablas, se observan ciertos requisitos:

El cuadro debe tener un título claro y conciso que refleje su esencia;

El diseño de la tabla finaliza con los totales de columnas y filas;

No debe haber celdas vacías en la tabla (si no hay ningún signo, coloque un guión).

Hay tipos de tablas simples, grupales y combinacionales (complejas).

Una tabla simple es una tabla que presenta un resumen de datos sobre un solo atributo (Tabla 1.1).

Tabla 1.1. Diseño de mesa sencillo. Distribución de niños por grupos de salud, % del total

En la tabla de grupo, el sujeto se caracteriza por varios predicados que no están relacionados entre sí (Tabla 1.2).

Tabla 1.2. Diseño de mesa de grupo. Distribución de niños por grupo de salud, sexo y edad, % del total

En la tabla de combinación, los rasgos que caracterizan al sujeto están interrelacionados (Tabla 1.3).

Tabla 1.3. Diseño de mesa combinada. Distribución de niños por grupo de salud, edad y sexo, % del total

Un lugar importante en el período preparatorio lo ocupa estudio piloto, cuya tarea es probar herramientas estadísticas y verificar la exactitud de la metodología desarrollada para la recopilación y el procesamiento de datos. El estudio piloto más exitoso parece ser aquel que repite el principal a escala reducida, es decir. permite comprobar todas las próximas etapas de trabajo. Dependiendo de los resultados del análisis preliminar de los datos obtenidos durante el pilotaje, se realizan ajustes en las herramientas estadísticas y los métodos de recopilación y procesamiento de información.

Diseño de ensayos clínicos médicos El concepto de diseño traducido del inglés (design) significa plan, proyecto, croquis, diseño. Métodos de investigación cualitativa y cuantitativa en medicina basada en la evidencia. Ensayos clínicos, definición, clasificación. Análisis estadístico en medicina basada en evidencia. Niveles de evidencia y gradación de recomendaciones para los resultados de ensayos clínicos

Un ensayo clínico es cualquier estudio prospectivo en el que se inscribe a pacientes en un grupo de intervención o de comparación para determinar la relación de causa y efecto entre una intervención médica y un resultado clínico. Esta es la etapa final de un ensayo clínico en el que se prueba la veracidad de nuevos conocimientos teóricos. El diseño de TC es una forma de realizar investigaciones científicas en una clínica, es decir, su organización o arquitectura.

Un tipo de diseño de IC es un conjunto de características de clasificación que corresponden a: 1) ciertas tareas clínicas típicas; 2) métodos de investigación; 3) métodos de procesamiento estadístico de resultados.

Clasificación de los estudios por diseño Los estudios observacionales son aquellos en los que uno o más grupos de pacientes se describen y observan respecto de ciertas características, y el investigador recopila datos simplemente observando eventos en su curso natural sin interferir activamente con ellos; Estudios experimentales: los resultados de una intervención (fármaco, procedimiento, tratamiento, etc.) se evalúan mediante uno o más grupos. Se observa el tema de estudio.

1. Observacional ↓ Descriptivo Analítico ↓ Informes de casos y controles Cohorte 2. Experimental ↓ Ensayos clínicos

Los requisitos más importantes para la investigación médica son la organización (diseño) correcto del estudio y un método de aleatorización matemáticamente sólido. Los criterios de inclusión y exclusión del estudio están claramente definidos y seguidos. Elección correcta de los criterios de resultado de la enfermedad bajo la influencia del tratamiento y sin él. Ubicación del estudio Duración del estudio Uso correcto de métodos de procesamiento estadístico

Principios generales de la investigación científica clásica. Ensayos clínicos Controlados: comparan un medicamento o procedimiento con otros medicamentos o procedimientos. Más comunes, es más probable que detecten diferencias en el tratamiento. No controlados: experiencia con un medicamento o procedimiento, pero no comparado con otra opción de tratamiento. Menos común, menos válido. Más probable de comparar. procedimientos más que para el fármaco de comparación

Tipos de preguntas clínicas que enfrenta un médico al atender a un paciente Las principales categorías de preguntas clínicas son: prevalencia de enfermedades, factores de riesgo, diagnóstico, pronóstico y efectividad del tratamiento. Desviación de la norma: ¿sana o enferma? Diagnóstico: ¿Qué tan preciso es el diagnóstico? Frecuencia: ¿Qué tan común es esta enfermedad? Riesgo: ¿Qué factores están asociados con un mayor riesgo de enfermedad?

Pronóstico: ¿Cuáles son las consecuencias de la enfermedad? Tratamiento: ¿Cómo cambiará el curso de la enfermedad con el tratamiento? Prevención: ¿Existen métodos para prevenir enfermedades en personas sanas? ¿Mejora el curso de la enfermedad con el reconocimiento y tratamiento tempranos? Causa: ¿Qué factores conducen a la enfermedad? Costo: ¿Cuánto cuesta tratar esta enfermedad?

Tipos de estudios médicos Revisiones sistemáticas, metanálisis Ensayos clínicos aleatorizados (ECA) Estudios de cohortes Estudios de casos y controles Series de casos, estudio de caso único Estudios in vitro y en animales

Las revisiones sistemáticas (RS) son trabajos científicos donde el objeto de estudio son los resultados de una serie de estudios originales sobre un problema, es decir, los resultados de estos estudios se analizan utilizando enfoques que reducen la posibilidad de errores sistemáticos y aleatorios; son una generalización de los resultados de varios estudios sobre un tema determinado y son una de las versiones más "legibles" de las publicaciones científicas, porque permiten familiarizarse de forma rápida y completa con el problema de interés. El objetivo de la RS es un estudio equilibrado e imparcial de los resultados de estudios realizados previamente.

Una revisión sistemática cualitativa examina los resultados de una investigación original sobre un solo problema o sistema, pero no realiza análisis estadístico.

El metanálisis es el pináculo de la evidencia y la investigación científica seria: una evaluación cuantitativa del efecto total establecida sobre la base de los resultados de todos los estudios científicos (H. Davies, Crombie I. 1999); Una revisión sistemática cuantitativa de la literatura o una síntesis cuantitativa de datos primarios para producir estadísticas resumidas.

Ensayos (estudios) controlados aleatorios (ECA) ECA: en la ciencia médica moderna son el estándar generalmente aceptado de investigación científica para evaluar la efectividad clínica. La aleatorización es un método utilizado para crear una secuencia de asignación aleatoria de los participantes del ensayo a grupos (rand - caso francés). ECA: criterios de evaluación del tratamiento

Estructura del estudio en ECA 1. Disponibilidad de un grupo de control 2. Criterios de selección claros (inclusión y exclusión) de pacientes 3. Inclusión de pacientes en el estudio antes de la aleatorización en grupos 4. Método aleatorio de asignación de pacientes en grupos (aleatorización) 5. “ Tratamiento “ciego” 6. “Evaluación ciega de los resultados del tratamiento

Estructura del estudio - presentación de resultados 7. Información sobre complicaciones y efectos secundarios del tratamiento 8. Información sobre el número de pacientes que abandonaron durante el experimento 9. Análisis estadístico adecuado, existen enlaces al uso del artículo, programa, etc. 10. Información sobre el tamaño del efecto identificado y el poder estadístico del estudio.

ECA: la comparación de los resultados finales debe realizarse en dos grupos de pacientes: Grupo de control: no se realiza ningún tratamiento o se realiza un tratamiento estándar, tradicional (habitual) o los pacientes reciben un placebo; Grupo de tratamiento activo: se administra el tratamiento y se estudia su eficacia.

Un placebo es una sustancia (procedimiento) indiferente a comparar sus efectos con los efectos de un fármaco real u otra intervención. En los ensayos clínicos, el placebo se utiliza de forma ciega para que los participantes no sepan qué tratamiento se les asigna (V. Maltsev, et al., 2001). La tecnología de control con placebo es ética en los casos en que el sujeto no sufre un daño significativo sin medicación.

Control activo: se utiliza un fármaco que es eficaz en relación con el indicador que se está estudiando (más a menudo se utiliza un fármaco "estándar de oro", bien estudiado, hace mucho tiempo y ampliamente utilizado en la práctica).

Homogeneidad de los grupos comparados: los grupos de pacientes deben ser comparables y homogéneos en términos de: Características clínicas de la enfermedad y comorbilidades Edad, sexo, raza

Representatividad de los grupos El número de pacientes en cada grupo debe ser suficiente para obtener resultados estadísticamente fiables. La distribución de los pacientes en grupos debe ser aleatoria, es decir, utilizando un método de muestreo aleatorio, que elimina todas las posibles diferencias entre los grupos comparados que potencialmente podrían afectar el resultado del estudio.

Método de cegamiento: para minimizar la posibilidad consciente o inconsciente de influencia en los resultados del estudio por parte de sus participantes, es decir, para excluir el factor subjetivo, el método de cegamiento se utiliza en la medicina basada en la evidencia.

Tipos de "cegamiento" "ciego" simple (simple ciego): el paciente no sabe que pertenece a un grupo determinado, pero el médico sí lo sabe; Doble "ciego" (doble ciego): el paciente y el médico no saben si pertenecen a un determinado grupo; Triple ciego (triple ciego): el paciente, el médico y los organizadores no saben si pertenecen a un determinado grupo (procesamiento estadístico) Estudio abierto (abierto, etiqueta): todos los participantes del estudio lo saben

Los resultados de los ECA deben ser significativos e informativos en la práctica: esto sólo puede lograrse con un seguimiento suficientemente prolongado de los pacientes y un número bajo de negativas de los pacientes a continuar participando en el estudio (<10%).

Criterios verdaderos para la efectividad del tratamiento – Primario – principales indicadores asociados con la vida del paciente (muerte por cualquier causa o enfermedad principal en estudio, recuperación de la enfermedad en estudio) – Secundario – mejora de la calidad de vida, reducción de la frecuencia de complicaciones, alivio de los síntomas de la enfermedad – Sustituto (indirecto), terciario: resultados de estudios instrumentales y de laboratorio que se supone que están asociados con criterios de valoración verdaderos, es decir, primarios y secundarios.

Ensayos clínicos aleatorios: se deben utilizar criterios objetivos de valoración: Mortalidad por una enfermedad determinada Mortalidad general Frecuencia de aparición de complicaciones “importantes” Frecuencia de reingresos Evaluación de la calidad de vida

Estudio de cohorte (grupo de cohorte) Se selecciona un grupo de pacientes por un rasgo similar que se seguirá en el futuro Comienza con la asunción de un factor de riesgo Grupos de pacientes: - expuestos a un factor de riesgo - no expuestos a un factor de riesgo Prospectivo sobre tiempo (en el futuro) identificación de los factores deseados en el grupo expuesto Responde a la pregunta: “¿Se enfermarán las personas (en el futuro) si están expuestas a un factor de riesgo? ". En su mayoría prospectivos, pero también los hay retrospectivos. Ambos grupos son monitoreados de la misma manera. Evaluaciones de resultados Cohorte histórica: selección de cohorte basada en registros médicos y observación en el momento actual.

Estudio de casos y controles Estudio diseñado para identificar la relación entre un factor de riesgo y un resultado clínico. Dicho estudio compara la proporción de participantes que experimentaron daño en dos grupos, uno de los cuales desarrolló y el otro no experimentó el resultado clínico de interés. Los grupos principal y de control pertenecen a la misma población de riesgo Los grupos principal y de control deben estar igualmente expuestos Clasificación de la enfermedad en t = 0 La exposición se mide por igual en ambos grupos Puede ser la base de nuevas investigaciones científicas, teorías

Estudio de casos y controles (retrospectivo): - Al inicio del estudio se desconoce el resultado - Casos: presencia de una enfermedad o desenlace - Controles: ausencia de una enfermedad o desenlace - Responde a la pregunta: “¿Qué pasó? » -Este es un estudio longitudinal o longitudinal

Serie de casos o estudio descriptivo Serie de casos: estudio de la misma intervención en pacientes individuales consecutivos sin un grupo de control. Por ejemplo, un cirujano vascular podría describir los resultados de la revascularización de la arteria carótida en 100 pacientes con isquemia cerebral. Describe una serie de características de interés en los grupos pequeños observaron pacientes Período de estudio relativamente corto No incluye ninguna hipótesis de investigación No hay grupos de control Es anterior a otros estudios Este tipo de estudio se limita a datos sobre pacientes individuales

Validación teórica en la investigación sociológica: Metodología y métodos.

La esencia misma de la investigación con métodos mixtos son los diseños exploratorios. Después de haber leído casi por completo los “Materiales de capacitación”, está listo para recibir esta lección.

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El diseño de la investigación es una combinación de requisitos relacionados con la recopilación y el análisis de los datos necesarios para lograr los objetivos del estudio. Si hablamos de tecnología de la información, entonces los diseños de investigación correspondientes se relacionan, en primer lugar, con las peculiaridades de la combinatoria de elementos de los enfoques cualitativos y cuantitativos en el marco de un estudio.
Los principios fundamentales de la organización de diseños en tecnología de la información son: 1) conciencia del impulso teórico del proyecto de investigación; 2) conciencia del papel de los componentes prestados en un proyecto de investigación; 3) cumplimiento de los supuestos metodológicos del método básico; 4) trabajar con el número máximo de conjuntos de datos disponibles. El primer principio tiene que ver con el propósito de la investigación (búsqueda vs confirmación), los tipos de razonamiento científico apropiados (inducción vs deducción) y los métodos apropiados en este caso. Según el segundo principio, el investigador debe prestar atención no sólo a las estrategias básicas para recopilar y analizar datos, sino también a otras adicionales que podrían enriquecer la parte principal del proyecto de investigación con datos que son importantes y que no se pueden obtener utilizando métodos básicos. El tercer principio está relacionado con la necesidad de cumplir con los requisitos fundamentales de trabajar con datos de un tipo u otro. La esencia del último principio es bastante obvia y tiene que ver con obtener datos de todas las fuentes relevantes disponibles.
A menudo, las IST están “situadas” en un continuo entre la investigación cualitativa y cuantitativa (ver Figura 4.1). Entonces, en la figura presentada, la zona "A" indica el uso de métodos exclusivamente cualitativos, la zona "B" - principalmente cualitativa, con algunos componentes cuantitativos, la zona "C" - uso igual de métodos cualitativos y cuantitativos (investigación totalmente integrada), zona "D" - principalmente cuantitativa con algunos componentes cualitativos, zona "E" - métodos exclusivamente cuantitativos.

Arroz. Continuo cualitativo-mixto-cuantitativo

Si hablamos de diseños IST específicos, existen dos tipologías principales. Uno es adecuado para casos en los que se utilizan métodos cualitativos y cuantitativos en diferentes etapas del mismo estudio, el otro para casos en los que se utilizan estudios cualitativos y cuantitativos alternos o paralelos dentro de un proyecto de investigación.
La primera tipología incluye seis diseños de tipo mixto (ver Tabla 4.2). Un ejemplo de un estudio que utiliza métodos cualitativos y cuantitativos en diferentes etapas es la alineación de conceptos. En esta estrategia de investigación, la recopilación de datos se realiza mediante métodos cualitativos (por ejemplo, lluvia de ideas o grupos focales) y el análisis es cuantitativo (análisis de conglomerados y escalamiento multidimensional). Dependiendo de las tareas a resolver (de búsqueda o descriptivas), se puede clasificar como segundo o sexto diseño.
Según la segunda tipología, se pueden distinguir nueve diseños de tipo mixto (ver Tabla 3). Esta tipología se basa en dos principios fundamentales. En primer lugar, en un estudio de tipo mixto, es importante determinar el estado de cada uno de los paradigmas: si la investigación cualitativa y cuantitativa tienen el mismo estado, o si uno de ellos se considera el principal y el segundo, el subordinado. En segundo lugar, es importante determinar cómo se llevará a cabo la investigación: en paralelo o secuencialmente. En el caso de una solución secuencial, también es necesario determinar cuál de ellas es la primera y cuál la segunda en la dimensión temporal. Un ejemplo de un proyecto de investigación que encaja dentro de esta tipología sería un caso en el que la primera fase es un estudio cualitativo para construir una teoría (por ejemplo, utilizando la teoría fundamentada de Anselm Strauss), y la segunda es un estudio cuantitativo de un grupo específico de personas. personas, a las que es aplicable la teoría desarrollada y en relación con las cuales es necesario formular una previsión para el desarrollo del correspondiente fenómeno o problema social.

Tabla 1. Diseños de investigación mixtos que utilizan métodos cualitativos y cuantitativos dentro del mismo estudio*

Objetivos del estudio	Recopilación de datos	Análisis de datos
Metas cualitativas	Recopilación de datos cualitativos.
	Recopilación de datos cuantitativos
	Recopilación de datos cualitativos.	Realización de análisis cuantitativos.
	Recopilación de datos cuantitativos	Realización de análisis cualitativos
Metas cuantitativas	Recopilación de datos cualitativos.	Realización de análisis cualitativos
	Recopilación de datos cuantitativos	Realización de análisis cuantitativos.
	Recopilación de datos cualitativos.	Realización de análisis cuantitativos.
	Recopilación de datos cuantitativos	Realización de análisis cualitativos

* en esta tabla, los diseños 2-7 están mixtos, el diseño 1 es completamente cualitativo, el diseño 8 es completamente cuantitativo.

Tabla 2. Diseños de investigación de métodos mixtos que utilizan investigación cualitativa y cuantitativa como diferentes fases de un mismo proyecto de investigación*

* “calidad” significa investigación cualitativa, “cantidad” significa investigación cuantitativa; "+" - búsqueda simultánea, "=>" - secuencial; Las letras grandes indican el estado principal del paradigma, las letras pequeñas indican el estado subordinado.

Por supuesto, estas tipologías no limitan la variedad de diseños de investigación y deben considerarse como posibles pautas en la planificación de las IST.
Diseños IST en la investigación de evaluación..
Según la tipología de diseños IST utilizados en la evaluación, se pueden distinguir dos tipos principales: componentes e integradores. En el diseño de componentes, aunque se utilizan métodos cualitativos y cuantitativos dentro del mismo estudio, se utilizan por separado unos de otros. En el diseño integrativo, por otro lado, se utilizan juntos métodos que pertenecen a diferentes paradigmas.
El tipo de componente incluye tres tipos de diseños: triangulación, complementarios y expansivos. En un diseño de triangulación, los resultados obtenidos de un método se utilizan para confirmar los resultados obtenidos de otros métodos. En el caso del diseño complementario, los resultados obtenidos utilizando el método principal se especifican y perfeccionan en base a los resultados obtenidos utilizando métodos de importancia secundaria. Cuando se utiliza un diseño expansivo, se utilizan diferentes métodos para obtener información sobre diferentes aspectos de la evaluación, es decir, cada método es responsable de un dato específico.
El tipo integrador incluye cuatro tipos de diseños: iterativo, anidado, holístico y transformacional. En el diseño iterativo, los resultados obtenidos de un método sugieren o guían el uso de otros métodos que sean relevantes para la situación. El diseño no probado se ocupa de situaciones en las que un método se integra en otro. El diseño holístico implica el uso combinado e integrado de métodos cualitativos y cuantitativos para evaluar integralmente un programa. Además, ambos grupos de métodos tienen un estatus equivalente. El diseño transformacional ocurre cuando se utilizan diferentes métodos juntos para capturar valores que posteriormente se utilizan para reconfigurar el diálogo en el que los participantes mantienen diferentes posiciones ideológicas.

¿Qué constituye un “ensayo clínico”?

Un ensayo clínico es un estudio científico en humanos que se lleva a cabo para evaluar la eficacia y seguridad de un nuevo fármaco o para ampliar las indicaciones de uso de un fármaco ya conocido.

Los ensayos clínicos en todo el mundo son una etapa integral del desarrollo de fármacos, que precede a su registro y uso médico generalizado. En los ensayos clínicos se estudia un nuevo fármaco para obtener datos sobre su eficacia y seguridad. Con base en estos datos, la autoridad sanitaria autorizada toma una decisión sobre el registro del medicamento o la negativa a registrarlo. Un medicamento que no ha pasado los ensayos clínicos no puede registrarse ni comercializarse.

Al desarrollar un nuevo fármaco, es imposible prescindir de los estudios clínicos, ya que la extrapolación de los resultados de los estudios en animales y modelos biológicos a humanos sólo es posible en términos generales y, a veces, imposible en absoluto. Por ejemplo, la farmacocinética (cómo un fármaco ingresa al torrente sanguíneo, se distribuye en el cuerpo y se elimina del cuerpo) en humanos difiere incluso de la farmacocinética en primates. Sin embargo, el análisis de los estudios preclínicos es muy importante para evaluar la probabilidad de desarrollo y la naturaleza de los efectos secundarios, calculando la dosis inicial para estudiar las propiedades del fármaco en humanos.

Los estudios clínicos sólo pueden iniciarse después de que se hayan obtenido resultados alentadores en los estudios preclínicos (estudios en modelos biológicos y animales de laboratorio), así como la aprobación del comité de ética y una decisión positiva de la autoridad sanitaria autorizada del país donde se realiza el estudio. planeado llevar a cabo.

Un fármaco experimental se estudia inicialmente en un pequeño número de pacientes y/o voluntarios sanos. A medida que se acumulan datos sobre su seguridad y eficacia, aumenta el número de pacientes que participan en el estudio y el fármaco en sí se compara con fármacos ya conocidos y ampliamente utilizados en la práctica médica.

Tipos de ensayos clínicos

La primera forma de clasificar los ensayos clínicos es por la presencia de interferencias en las tácticas habituales de manejo del paciente, es decir, en los procedimientos estándar para examinar y tratar al paciente.

Estudio observacional (observacional): un estudio clínico en el que el investigador recopila datos simplemente observando eventos en su curso natural, sin interferir activamente con ellos.

Estudio no intervencionista (“estudio de no intervención”) es un estudio en el que un medicamento se prescribe de la forma habitual de acuerdo con las condiciones establecidas en la autorización de comercialización. La cuestión de si un paciente es “asignado” a una estrategia de tratamiento particular no se decide de antemano en el protocolo del estudio. Esta cuestión se resuelve de acuerdo con la práctica actual y la prescripción de un medicamento está claramente separada de la decisión de inscribir a un paciente en un estudio. No se utilizan otros procedimientos de diagnóstico o seguimiento de los pacientes y se utilizan métodos epidemiológicos para analizar los datos recopilados.

La investigación intervencionista es un estudio de medicamentos, agentes inmunobiológicos o equipos médicos nuevos, no registrados, o un estudio en el que medicamentos, agentes inmunobiológicos o equipos médicos se recetan o utilizan de manera diferente a las condiciones establecidas en las instrucciones de uso registradas (ya sea se trata de una nueva indicación, una nueva dosificación del fármaco, una nueva vía de administración, una nueva vía de administración o una nueva categoría de pacientes).

El criterio para otro método de clasificación es el propósito del estudio. Este método de clasificación fue propuesto por los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de EE. UU. e identifica seis tipos diferentes de ensayos clínicos:

• Los ensayos de prevención se llevan a cabo para encontrar las mejores formas de prevenir enfermedades en personas que nunca las han padecido o para prevenir recaídas en los pacientes. Dichos estudios pueden examinar medicamentos, vacunas, vitaminas, minerales y cambios en el estilo de vida.
• Se realizan ensayos de detección para encontrar la mejor manera de detectar ciertas enfermedades o afecciones.
• Se realizan ensayos de diagnóstico para encontrar la mejor manera de diagnosticar una enfermedad o afección en particular.
• Los ensayos de tratamiento se llevan a cabo para estudiar la eficacia y seguridad de medicamentos experimentales, nuevas combinaciones de medicamentos o nuevas técnicas de cirugía o radioterapia.
• Se realizan ensayos de calidad de vida para explorar formas de mejorar la calidad de vida de los pacientes que padecen enfermedades crónicas.
• Los programas de acceso ampliado (en circunstancias excepcionales: ensayos de uso compasivo o acceso ampliado) implican el uso de un medicamento experimental en pacientes con enfermedades graves o potencialmente mortales que no pueden incluirse en un ensayo clínico porque no cumplen con los criterios de inclusión. Normalmente, estos programas atraen a pacientes para cuyas enfermedades no existen tratamientos eficaces, o a aquellos que han probado todos los tratamientos estándar y conocidos y a quienes no les han ayudado.

Diseño de ensayos clínicos

Un diseño de investigación es el plan general de un estudio, una descripción de cómo se llevará a cabo el estudio.

Los principales tipos de estudios observacionales son los estudios de cohortes y los estudios de casos y controles, etc.

• En un estudio de cohorte, se observa a un grupo seleccionado de personas (cohorte) durante un período de tiempo. Se comparan las condiciones de los pacientes en diferentes subgrupos de esta cohorte, aquellos que estuvieron o no expuestos (o expuestos en diversos grados) al fármaco del estudio. En un estudio de cohorte prospectivo, primero se elabora un plan de estudio y se determina el procedimiento para recopilar y procesar datos, luego se elaboran las cohortes, se realiza el estudio y se analizan los datos obtenidos. En un estudio de cohorte retrospectivo, se selecciona una cohorte a partir de registros de archivo y se sigue el estado de salud de los pacientes desde el inicio de la observación del paciente hasta el presente.
• Un estudio de casos y controles compara personas con una enfermedad específica con personas de la misma población que no tienen la enfermedad para identificar asociaciones entre el resultado clínico y la exposición previa a ciertos factores de riesgo.

Existen otros tipos de proyectos de observación, por ejemplo, estudios observacionales transversales (estudio epidemiológico de una sola etapa), etc.

El diseño de referencia para los ensayos clínicos son los ensayos aleatorios, controlados y doble ciego.

El procedimiento de aleatorización significa que los pacientes son asignados aleatoriamente a grupos de tratamiento y tienen las mismas oportunidades de recibir el fármaco del estudio o el fármaco de control. El curso de tratamiento prescrito a un paciente suele tener efecto independientemente de si recibe el fármaco activo o no. Hay que tener en cuenta el efecto placebo. Hoy en día, se utilizan dos tecnologías de control principales: control con placebo y control activo. Control con placebo significa que los pacientes del grupo de control reciben un placebo, un producto que no contiene el principio activo, que en forma, color, sabor y olor imita completamente el fármaco en estudio. Si se utiliza un método de tratamiento activo para el control, el fármaco en estudio se compara con una terapia que ya se conoce y se utiliza ampliamente en la actualidad (el llamado “estándar de oro”).

Dar un placebo a los pacientes del grupo de control plantea preocupaciones éticas porque puede limitar su derecho a recibir el mejor tratamiento disponible en la actualidad. El uso de placebos es limitado. La Declaración de Helsinki de la Asociación Médica Mundial (AMM) especifica que los placebos se utilizan sólo en dos casos:

• En primer lugar, si no existe una forma eficaz de tratar la enfermedad,
• en segundo lugar, si se presentan razones metodológicas convincentes y científicamente sólidas para utilizar placebo para evaluar la eficacia o seguridad de un medicamento, y los pacientes que reciben placebo o ningún tratamiento no correrían el riesgo de causar daños graves o irreversibles a su salud.

Los factores psicológicos, o los llamados subjetivos, juegan un gran papel en la realización de estudios clínicos. Por ejemplo, el conocimiento de un paciente de que está recibiendo terapia con un fármaco activo puede influir en la evaluación de la seguridad y eficacia de la terapia. Un médico investigador convencido de los beneficios de uno de los fármacos comparados puede, sin saberlo, interpretar a su favor las mejoras en el estado de salud del paciente o intentar prescribir a un paciente con una enfermedad más grave lo que considera más eficaz. Para minimizar la influencia de factores subjetivos, se utiliza un método de investigación ciego.

Un estudio en el que el paciente no sabe y el investigador sabe qué tratamiento está recibiendo se denomina simple ciego. Si ni el paciente ni el investigador conocen el tratamiento, el estudio se denomina doble ciego.

Los estudios ciegos minimizan la posibilidad de sesgos intencionales y los sesgos no intencionales se distribuyen equitativamente entre los grupos.

Protocolo de ensayo clínico

Un protocolo es un documento que describe el propósito, objetivos, diseño, metodología, aspectos estadísticos y organización del estudio. Cualquier ensayo clínico comienza con el desarrollo de un protocolo. Este es el documento más importante de un ensayo clínico.

Después de estudiar el protocolo, las autoridades sanitarias autorizadas y los comités de ética evalúan la idoneidad de los objetivos científicos y los enfoques metodológicos, la eficacia de las medidas para proteger los derechos de los participantes del estudio y deciden sobre la posibilidad de realizar un ensayo clínico. Durante el estudio, el protocolo sirve de guía para los investigadores. Le permite unificar el trabajo de los centros de investigación de todo el mundo. Una vez finalizado el estudio, el protocolo es la base para el análisis estadístico y el documento a partir del cual los auditores e inspectores de las autoridades sanitarias autorizadas verifican el estudio.

El protocolo para un estudio de gran tamaño puede tardar varios años en desarrollarse, y en el trabajo participan no solo los empleados de la empresa patrocinadora, sino también consultores externos.

Consentimiento informado

El consentimiento informado es un proceso que permite a un paciente o voluntario sano confirmar libremente su deseo de participar en un ensayo clínico. El consentimiento informado también es un documento firmado por los participantes del estudio (paciente e investigador). El médico investigador informa al paciente sobre todos los aspectos del ensayo clínico que pueden afectar la decisión de participar en el experimento (beneficios, riesgos, costes de tiempo, posibles efectos secundarios, etc.). Por tanto, dicho consentimiento se denomina consentimiento informado. Una vez que se han explicado todos los aspectos de la participación en un ensayo clínico a un posible participante de la investigación, el investigador proporciona al paciente información escrita que describe los detalles del ensayo (duración, procedimientos, riesgos, beneficios potenciales, etc.). Después de volver a estudiar detenidamente el documento, el participante decide si debe firmar el consentimiento o no.

Un participante del estudio puede retirarse del estudio en cualquier momento sin explicación.

Poder de investigación

Al planificar un ensayo clínico, la empresa patrocinadora, con la ayuda de estadísticos biomédicos, determina cuántos pacientes deben inscribirse en el estudio para obtener un resultado estadísticamente significativo que muestre una diferencia en la eficacia de las terapias comparadas. El número de pacientes se determina antes del inicio del estudio y el coste del estudio depende de ello. En función del coste, la empresa patrocinadora decide sobre la viabilidad de realizar el estudio.

El número de pacientes necesarios para obtener un resultado estadísticamente significativo depende de la enfermedad, los parámetros estudiados, el diseño, etc. Por ejemplo, para demostrar la eficacia de un nuevo fármaco en el tratamiento del cáncer de riñón metastásico incurable en un estudio controlado con placebo. , se necesitan muchos menos pacientes que en un estudio controlado con placebo de una enfermedad bien curable. El hecho es que si el paciente puede recuperarse sin tratamiento, los casos espontáneos de mejoría "enturbiarán" el efecto de la terapia. Para identificar exactamente qué parte de los pacientes se beneficiaron del fármaco, es necesario reclutar un gran número de pacientes y separarlos de los que se recuperaron gracias al tratamiento estándar. Si la salud de los pacientes sin tratamiento se deteriora inmediatamente, entonces el efecto de la terapia será visible en un grupo pequeño: la salud de quienes reciben un tratamiento eficaz no se deteriorará inmediatamente.

La característica de un estudio que es capaz de detectar diferencias clínicamente importantes entre el fármaco del estudio y el fármaco de comparación (p. ej., en eficacia), si dichas diferencias realmente existen, se denomina potencia de la prueba. Cuanto mayor sea la muestra de pacientes, mayor será el poder de la prueba.

Para mostrar de manera confiable una pequeña diferencia, sería necesario reclutar a más pacientes. Sin embargo, al aumentar el número de pacientes, es posible comprobar estadísticamente la presencia de diferencias tan pequeñas que ya no tendrán importancia clínica. Por lo tanto, se hace una distinción entre significación estadística y clínica.

Fases del ensayo clínico

Los estudios preclínicos incluyen estudios in vitro (estudios de laboratorio en probetas) y estudios in vivo (estudios de laboratorio con animales) en los que se examinan diferentes dosis de una sustancia de prueba para obtener datos preliminares sobre las propiedades farmacológicas, la toxicidad, la farmacocinética y el metabolismo del fármaco que se está estudiando. . Los estudios preclínicos ayudan a las empresas farmacéuticas a comprender si vale la pena explorar más a fondo una sustancia. Los estudios en humanos pueden comenzar si los datos de los estudios preclínicos muestran que el medicamento puede usarse para tratar una enfermedad, si el medicamento es razonablemente seguro y los estudios no exponen a las personas a riesgos innecesarios.

El proceso de desarrollo de fármacos a menudo se describe como una serie secuencial de cuatro fases de ensayos clínicos. Cada fase es un ensayo clínico independiente; el registro de un medicamento puede requerir varios estudios dentro de la misma fase. Si el medicamento supera con éxito los ensayos en las tres primeras fases, recibe una autorización de comercialización. Los estudios de fase IV son estudios poscomercialización.

Fase I

Los estudios de fase I suelen involucrar de 20 a 100 voluntarios sanos. A veces, la alta toxicidad de un fármaco (por ejemplo, para el tratamiento del cáncer y el SIDA) hace que estos estudios en voluntarios sanos no sean éticos. Luego se llevan a cabo con la participación de pacientes que padecen la enfermedad correspondiente. Normalmente, los estudios de fase I se llevan a cabo en instituciones especializadas donde se dispone del equipo necesario y de personal especialmente capacitado. Los estudios de fase I pueden ser abiertos y utilizar un método de control inicial. Además, pueden ser aleatorios y ciegos. El objetivo de los estudios de fase I es establecer la tolerabilidad, los parámetros farmacocinéticos y farmacodinámicos y, en ocasiones, proporcionar una evaluación preliminar de la seguridad.

Los estudios de fase I incluyen absorción, distribución, metabolismo, excreción, forma de dosificación preferida y nivel de dosificación seguro. La fase I suele durar desde unas pocas semanas hasta un año.

Se paga una remuneración por la participación en el estudio.

Existen diferentes tipos de estudios de fase I:

Los estudios de dosis única ascendente (SAD) son estudios en los que un pequeño número de pacientes reciben una dosis única del fármaco del estudio durante toda la duración de su observación. Si no se detectan reacciones adversas y los datos farmacocinéticos corresponden al nivel de seguridad esperado, entonces se aumenta la dosis y el siguiente grupo de participantes recibe esta dosis aumentada. La administración del fármaco con aumento de dosis continúa hasta que se alcanzan los niveles de seguridad farmacocinética preestablecidos o se detectan reacciones adversas inaceptables (momento en el que se dice que se ha alcanzado la dosis máxima permitida).

Los estudios de dosis ascendentes múltiples (MAD) son estudios realizados para comprender mejor la farmacocinética y la farmacodinamia de un fármaco cuando se administra varias veces. En tales estudios, un grupo de pacientes recibe dosis bajas del fármaco una y otra vez. Después de cada administración, se extrae sangre y otros fluidos corporales para evaluar cómo se comporta el fármaco en el cuerpo humano. La dosis se aumenta gradualmente en los siguientes grupos de voluntarios, hasta un nivel predeterminado.

Fase II

Después de evaluar la farmacocinética y la farmacodinamia, así como la seguridad preliminar del fármaco en investigación en los estudios de fase I, la empresa patrocinadora inicia estudios de fase II en una población más grande (100-500 personas).

Los diseños de los estudios de fase II pueden variar, incluidos estudios controlados y estudios de referencia. Los estudios posteriores suelen realizarse como ensayos controlados aleatorios para evaluar la seguridad y eficacia de un fármaco para una indicación específica. Los estudios de fase II suelen realizarse en una población de pacientes pequeña y homogénea, seleccionados según criterios estrictos.

Un objetivo importante de estos estudios es determinar el nivel de dosificación y el régimen de dosificación para los estudios de fase III. Las dosis de fármaco que reciben los pacientes en los estudios de fase II suelen ser (aunque no siempre) más bajas que las dosis más altas que se administraron a los participantes en la fase I. Una tarea adicional durante los estudios de fase II es la evaluación de posibles criterios de valoración, regímenes terapéuticos (incluidos medicamentos concomitantes) e identificación del grupo objetivo (p. ej., leve versus grave) para estudios adicionales de fase II o III.

A veces la fase II se divide en fase IIA y fase IIB.

La Fase IIA es un estudio de prueba diseñado para determinar el nivel de seguridad de un medicamento en grupos seleccionados de pacientes con una enfermedad o síndrome específico. Los objetivos del estudio pueden incluir determinar la sensibilidad de los pacientes a diversas dosis del fármaco según las características del grupo de pacientes, frecuencia de administración, dosis, etc.

Los estudios de fase IIB son estudios bien regulados diseñados para determinar la eficacia y seguridad de un fármaco en pacientes con una enfermedad específica. El principal objetivo de esta fase es determinar el nivel de dosificación óptimo para la fase III.

Algunos estudios combinan las fases I y II para probar tanto la eficacia como la seguridad del fármaco.

En la fase II es necesario disponer de un grupo de control, que en composición y número de pacientes no difiera del grupo que recibe el fármaco del estudio. Los pacientes de los dos grupos deben ser comparables en términos de sexo, edad y tratamiento previo. En este caso, se compara la eficacia y tolerabilidad del nuevo fármaco con un placebo o con otro fármaco activo, que es el “estándar de oro” en el tratamiento de esta enfermedad.

Fase III

Los estudios de fase III son estudios multicéntricos, controlados y aleatorizados que involucran grandes poblaciones de pacientes (300 a 3000 o más, según la enfermedad). Estos estudios están diseñados para confirmar la seguridad y eficacia de fase II evaluadas previamente de un fármaco para una indicación específica en una población específica. Los estudios de fase III también pueden examinar el efecto dosis-respuesta del fármaco, o del fármaco cuando se utiliza en una población más amplia, en pacientes con diversos grados de gravedad de la enfermedad o en combinación con otros fármacos.

A veces, los estudios de fase III continúan después de que los documentos de registro ya se han presentado a la autoridad reguladora correspondiente. En este caso, los pacientes continúan recibiendo el medicamento que salva vidas hasta que se registre y salga a la venta. Puede haber otras razones para continuar la investigación, por ejemplo, el deseo de la empresa patrocinadora de ampliar las indicaciones para el uso del medicamento (es decir, demostrar que el medicamento funciona no solo para las indicaciones registradas, sino también para otras indicaciones). o en otros grupos de pacientes, así como para obtener información adicional sobre seguridad). Este tipo de estudios en ocasiones se clasifican como fase IIIB.

Tras confirmar la eficacia y seguridad del fármaco durante los estudios de fase III, la empresa crea el llamado expediente de registro del fármaco, que describe la metodología y los resultados de los estudios preclínicos y clínicos del fármaco, las características de producción, su composición y su vida útil. La totalidad de esta información constituye el llamado “expediente de registro”, que se presenta a la autoridad sanitaria autorizada que realiza el registro (cada país tiene el suyo).

el fármaco es más eficaz que los fármacos conocidos de acción similar,

tiene una mejor tolerabilidad comparable a los medicamentos ya conocidos,

eficaz en los casos en que el tratamiento con medicamentos ya conocidos no tiene éxito,

más rentable económicamente

fácil de usar,

tiene una forma de dosificación más conveniente,

tiene un efecto sinérgico en la terapia combinada sin aumentar la toxicidad.

Fase IV

La fase IV también se conoce como estudios poscomercialización. Estos son estudios realizados después de que el medicamento haya sido registrado para sus indicaciones aprobadas. Se trata de estudios que no eran necesarios para el registro del fármaco, pero que son necesarios para optimizar su uso. El requisito de estos estudios puede provenir tanto de las autoridades reguladoras como de la empresa patrocinadora. El propósito de estos estudios puede ser, por ejemplo, ganar nuevos mercados para el medicamento (por ejemplo, si no se han estudiado las interacciones del medicamento con otros medicamentos). Una tarea importante de la fase IV es recopilar información adicional sobre la seguridad del fármaco en una población suficientemente grande durante un largo período de tiempo.

Además, los objetivos de la fase IV pueden incluir la evaluación de parámetros de tratamiento como el momento del tratamiento, interacciones con otros medicamentos o alimentos, análisis comparativo de cursos de tratamiento estándar, análisis de uso en pacientes de diferentes grupos de edad, indicadores económicos de tratamiento y largo plazo. resultados a largo plazo del tratamiento (disminución o aumento de la tasa de mortalidad entre pacientes que toman este medicamento durante un tiempo prolongado).

Además de los estudios de intervención de fase IV (en los que el fármaco se utiliza para una indicación registrada, pero el examen y el tratamiento del paciente están determinados por el protocolo del estudio y pueden diferir de la práctica habitual), los estudios observacionales posteriores al registro (no intervencionistas) Los estudios se pueden realizar después de que el medicamento sea aprobado en el país. Dichos estudios recopilan información sobre cómo los médicos utilizan el fármaco en su práctica clínica diaria, lo que permite juzgar la eficacia y seguridad del fármaco en condiciones de la "vida real".

Si se descubren efectos secundarios raros pero peligrosos durante los estudios de fase IV o los estudios observacionales posteriores al registro, el medicamento puede retirarse de la venta y su uso también puede limitarse.

La división de fases es una forma común pero aproximada de clasificar los ensayos clínicos porque el mismo ensayo puede realizarse en diferentes fases. Por ejemplo, aunque los estudios farmacológicos normalmente se realizan durante la fase I, muchos se inician en cada una de las tres fases, pero a veces todavía se los designa como estudios de fase I. Los resultados obtenidos de un estudio a menudo implican un ajuste de todo el plan de investigación. Por ejemplo, los resultados de un estudio terapéutico confirmatorio pueden requerir estudios farmacológicos adicionales en humanos.

Por lo tanto, el criterio de clasificación más preferido es el propósito del estudio.